Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta a Lenmeldy-t, az első, FDA által engedélyezett génterápiát, amely tünet előtti késői csecsemőkori, tünetmentes korai juvenilis vagy korai tünetekkel járó korai juvenilis metakromatikus leukodystrophiában (MLD) szenvedő gyermekek kezelésére javallott.
Az orvostudományban folyamatosan zajló kutatások és fejlesztések 2023 végére elérték, hogy a leggyakoribb betegségek kezelésében új és izgalmas lehetőségek tárulnak fel.
Mérföldkőnek nevezte a Belügyminisztérium, hogy egy gerincvelő-eredetű izomsorvadásban (SMA) szenvedő, idén januárban kiszűrt csecsemő már februárban megkaphatta a génterápiás kezelést.
Az őssejt- és a génterápiák orvosi szempontból nagyon ígéretesek, azonban a jogalkotóknak vissza kell szorítaniuk a sarlatánságot és a szabályozatlan eljárások alkalmazását pontosan a kutatás és az orvoslás, lényegében a betegek érdekében.
A tumorsejtek terjedése a szervezetben emlőrákos betegeknél a mortalitás fő oka. Most az MIT kutatói által kifejlesztett új génterápiás eljárás segítségével ezek a metasztázisok megelőzhetőek lehetnek.
Egy magyar, amerikai és francia tudósokból álló kutatócsoport először volt képes visszaállítani egerek hallását annyira, hogy azok érzékelni tudtak egy hangosabb beszélgetésnek megfelelő hangot, valamint a világon először sikerült a hallászavarral társuló egyensúlyzavarukat is gyógyítani.
