Génterápiával állították vissza egerek hallását

A kutatási eredményekről szóló cikk első szerzője Dr. György Bence, a Harvard Egyetem kutatója, aki a Semmelweis Egyetem Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézetében kezdte vizsgálni az extracelluláris vezikulákat, és szerzett PhD-fokozatot. A kutató korábban a Nemzeti Kiválóság Program ösztöndíjasa volt és elnyerte egyebek mellett a Baráti Kör Doktorandusz Kiválósági Díját is.

A Harvard Egyetemen működő kutatócsoport “a trójai faló” elvét használta, amikor a génterápiában jól ismert vírust (AAV, adeno-asszociált vírus) becsomagolták a sejtek közötti természetes kommunikációban résztvevő, úgynevezett extracelluláris vezikulákba (sejten kívüli hólyagocskákba), így nyerve hatékonyabb génátvivő rendszert. A vezikulákba csomagolt AAV vírusokat sokkal hatékonyabban vették fel a belső fül halló és egyensúlyozó szőrsejtjei. A beteg egerek belső fülébe újszülött korukban juttatták be a hibás gént. Az egerek a kezelést követően visszanyerték hallásukat, emellett a súlyos egyensúlyzavarnak sem maradt nyoma.

Dr. György Bence a kutatással kapcsolatban elmondta, mivel az egerekben található hibás gén pontosan megfelel az emberi süketséget okozó gén egyik fajtájának, így azt remélik, 5-7 éven belül embereken is kipróbálható lesz a kezelés.

A veleszületett süketség minden kétezredik újszülöttet érinti a világon, leggyakoribb oka a belső fül érzékelő szőrsejtjeinek betegsége. Ezek a sejtek képtelenek az osztódásra és a megújulásra, így a születéskor jelenlévő sejtek élete végéig elkísérik az embert. A belső fül szőrsejtjei nemcsak a hangok érzékelésében játszanak alapvető szerepet, hanem az egyensúlyérzékelésben is, így a veleszületett süketség egyes formái egyensúlyzavarokkal is társulhatnak.

Forrás: Genetikai, Sejt- és Immunbiológiai Intézet