A regenerációs orvoslás kilátásait a csodadoktorok és a laza szabályozás rontja

Az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete és az Európai Orvostudományi Akadémiák Szövetsége közös jelentésben elemzi a regenerációs orvosi eljárások helyzetét az Európai Unióban.

A regenerációs orvoslás célja a károsodott funkciók helyreállítása az egyes sejtek, szövetek újraképzése vagy helyettesítése révén, kismolekulájú gyógyszerek, biológiai terápia, őssejt- és génterápia segítségével. A terület az orvostudomány és a molekuláris biológia, valamint az anyagtudomány és a műszaki tudományok különböző megközelítéseit egyesíti, és jelenleg gyógyíthatatlannak számító betegségek, tünetcsoportok gyógyítását ígéri. A regeneratív orvoslás nagy lehetőségeket kínál, és nagy is iránta a lelkesedés, azonban a várakozások távol esnek ezen új terület realitásaitól, pontosabban attól, ahogyan és amennyire a regeneratív orvoslás módszereit jelenleg a klinikai gyakorlatban alkalmazni lehet – figyelmeztet közös jelentésében az Európai Akadémiák Tudományos Tanácsadó Testülete (European Academies’ Science Advisory Council, EASAC) és az Európai Orvostudományi Akadémiák Szövetsége (Federation of European Academies of Medicine, FEAM).

A regenerációs orvoslás alapja az emberi szervezet természetes regenerációs képességének felerősítése, új technológiákkal való jobb kihasználása. A regenerációs képesség a számos szervben megtalálható őssejteknek köszönhető. A csak embrionális korban megtalálható, úgynevezett pluripotens őssejtek felfedezésével nagyban bővültek a regenerációs orvosi módszerek lehetőségei, ugyanis ezek az őssejtek még valamennyi testi szövetté képesek alakulni. A felnőtt szervezet szövetéből kinyert sejt „visszaprogramozásával” létrehozott őssejt, az indukált pluripotens őssejt alkalmazása pedig a terápia mellékhatásainak és kockázatainak jelentős csökkentését ígéri.

Egyes őssejtkezelések már elérhetők a kórházakban, más eljárások, mint például egyes szövetépítési módszerek (akár természetes vázra, akár biokompatibilis anyagok és 3D nyomtatás felhasználásával) klinikai vizsgálat alatt állnak. Az EASAC és a FEAM jelentése az itt említett módszerekkel, eljárásokkal foglalkozik, de a rákbetegségek kutatásában alkalmazott őssejt- és génterápiás megoldásokkal nem, mert ezen eljárások fő célja a daganat eltávolítása, nem pedig a sérült szövetek regenerálása.

A verseny árnyoldalai

A globális gyógyszer- és egészségügyi piacon éles a verseny. Ez fokozódó nyomást helyez a szabályozó hatóságokra, s néhányuk a regenerációs orvoslás kapcsán egyre inkább megengedő gyakorlatot folytat – állapítja meg a téma friss szakirodalma alapján az EASAC és a FEAM jelentése.

„A szakemberek arra számítanak, hogy a következő néhány évben gyorsan fog bővülni a regenerációs terápiák piaca. Teljesen természetes, hogy a biotechnológiai ipar és a kétségbeesett helyzetben lévő betegek egyaránt nagy reményekkel tekintenek rá – mondja Giulio Cossu, a Manchesteri Egyetem professzora. – Azonban az őssejt- és génterápiák engedélyeztetésének felgyorsítása kockázatos trend a betegek szempontjából.”

A felfokozott várakozás érthető, hiszen a regenerációs orvoslás lényege a genetikai rendellenességek és más, súlyos betegségek kezelése. Ámde számos kór esetén több meggyőző kutatási eredményre, a kezelés hatásosságára vonatkozó bizonyítékra lenne szükség, különösen a bonyolult hátterű, poligenetikus és az örökletes degeneratív rendellenességek esetén. Fontos szempont az is, hogy a regenerációs orvoslási kutatások valóban a jelenleg gyógyíthatatlan betegségek kezelésére irányuljanak; a szépészeti alkalmazási cél jelenleg helytelen az EASAC és a FEAM szakértői szerint.

A regenerációs orvoslási módszereket bizonyítékokra alapozva szükséges bevezetni a klinikai gyakorlatba. „Ha nem vizsgáljuk meg alaposan e folyamat kulcsfontosságú tudományos kérdéseit, akkor elvesztegetjük a kutatási erőfeszítéseket és a ráfordított befektetéseket is” – teszi hozzá Giulio Cossu, a jelentést író és szerkesztő EASAC-FEAM munkacsoport tagja.

Csodakezelések és etikátlan ajánlatok

Mindeddig a regenerációs orvoslás csak néhány klinikailag indokolt esetben bizonyult hatásosnak, ilyenek például egyes bőrbetegségek. Ennek ellenére egyre több, a hatósági szabályozást megkerülő klinika kínálja a betegeknek a gyógyulás széles lehetőségeit, rendszerint valamilyen őssejtterápiára hivatkozva, hiányosan jellemzett eljárásokkal dolgozva, a kezelés hatásos voltát alig-alig bizonyítva. „Rendszerint interneten hirdetik a szolgáltatásaikat, a fő cél pedig a profit” – magyarázza az EASAC élettudományi programjának igazgatója, Robin Fears.

Az EASAC és a FEAM jelentése arra szólítja fel az Európai Unió illetékes intézményeit, hogy álljanak ellen a nyomásnak, és a betegek érdekeit helyezzék az első helyre. „Amikor egyes tagállamok nemzetgazdaságuk érdekében gyengítik a hatósági engedélyezés standardjait, akkor különösen fontossá válik, hogy az EU, mint jelentős nemzetközi szereplő, megvédje a nemzetközi együttműködésen alapuló egészségügyi engedélyeztetési elveket” – mondja George Griffin, a dokumentumot író munkacsoport társelnöke.

Az Európai Unióban élő betegek jelenleg négy módon részesülhetnek regeneratív orvosi eljárásban:

• Ha a terápia a klinikai vizsgálatokon hatásosnak bizonyult, és az illetékes hatóság is engedélyezte az alkalmazását.
• Ha a beteg klinikai vizsgálat résztvevője.
• A beteg – szigorú feltételek teljesülése esetén – humanitárius okokból részesülhet nem engedélyezett terápiában, amennyiben állapotára engedélyezett terápia nem létezik, és klinikai vizsgálatban sem tud részt venni.
• Ha a beteg közvetlenül maga vásárolja meg a terápiát egy olyan magánklinikán, amelynek szóban forgó tevékenységét nem vizsgálta és nem is hagyta jóvá valamely szabályozó testület.

A dokumentumot író-szerkesztő szakértők elismerik: természetes, hogy a betegek a lehető leghamarabb hatásos terápiákhoz szeretnének jutni, de elemzésükből kiderült, hogy nem érdemes lazítani az engedélyeztetési eljárások szigorán. E folyamatnak átláthatónak és bizonyítékon alapulónak kell maradnia, mert különben az uniós és a tagállami hatóságok, szabályozó intézmények aláássák az orvostudományba vetett közbizalmat.

Ennek elkerülése érdekében az EASAC és a FEAM szakemberei többek között az alábbiakat javasolják az uniós és tagállami szinten működő illetékes intézményeknek, döntéshozóknak:

Mozdítsák elő a korrekten művelt orvosbiológiai kutatások ügyét, azaz támogassák az alapkutatástól kezdve a klinikai vizsgálatokig bezárólag. Az EU kötelezze el magát a helyesen előkészített, megtervezett vizsgálatok mellett, objektíven határozza meg a célokat, a kísérletek elvárt kimenetelét, és tegye hozzáférhetővé az érdeklődők számára.

Az elvárt kimenetelek precíz meghatározása a betegek érdekeit is szolgálja. Akár elfogad egy bizonyos új terápiát a beteg, akár nem, fontos kritérium, hogy nem várható el tőle a klinikai vizsgálati költségek megfizetése.

A mértéktartó, arányos, kiszámítható és ellentmondásmentes hatósági engedélyezési eljárás alapja a megbízható és reprodukálható eredményeket adó tudományos kutatás. Az EU illetékes intézményeinek meg kell akadályozniuk, hogy regeneratív orvoslási eljárások szabályozatlan módon alkalmazási engedélyt kapjanak, akár csak ideiglenesen is. Az orvosetikai és szabályozói oldalról felmerülő vitás pontokat a kellő szigorral uniós szinten kell kezelni.

A hatóságoknak meg kell bizonyosodniuk arról, hogy a kutatók követik a felelős tudományos kutatásra vonatkozó szakmai és etikai irányelveket, és eredményeiket szintén ezek figyelembevételével ültetik át a klinikai gyakorlatba.

Fontos az orvosképzés anyagába beilleszteni a regeneratív orvoslásról szóló ismereteket.

Párbeszédbe kell lépni a nagyközönséggel és a betegtársadalommal, le kell leplezni a hamis információkat és a félretájékoztatást, ugyanakkor teret kell adni a megbízható információforrásoknak. Őssejtterápiák esetén például a Nemzetközi Őssejtkutatási Társaság (International Society for Stem Cell Research, ISSCR) A Closer Look at Stem Cells (Közelebbi áttekintés az őssejtekről) című ismeretterjesztő internetes oldala.