A világ legdrágább gyógyszere
Az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hatósága jóváhagyta a Lenmeldy-t, az első, FDA által engedélyezett génterápiát, amely tünet előtti késői csecsemőkori, tünetmentes korai juvenilis vagy korai tünetekkel járó korai juvenilis metakromatikus leukodystrophiában (MLD) szenvedő gyermekek kezelésére javallott.
