Neurológiai betegségek elleni új molekulákkal kapcsolatos kutatási eredmények
Jelenleg több mint 500 gyógyszer fejlesztése van folyamatban különböző neurológiai betegségek kezelésére. A neurológiai zavarok közé több mint 1000 olyan betegség tartozik, amelyek az agyat és az idegrendszert érintik, és ezek a betegségek mintegy 100 millió embert érintenek az Egyesült Államokban, ami a lakosság közel egyharmada.
Az ismertebb kórképek közé tartozik az epilepszia, a migrén, a sclerosis multiplex és a Parkinson-kór, de számos ritkábban előforduló betegség is ebbe a csoportba tartozik.
A több mint 7000 ritka betegség közül nagyjából 360 elsődlegesen neurológiai zavarra vezethető vissza, mint például az ALS (amyotrophiás lateral sclerosis) és a Huntington-kór.
Egy új kutatás szerint a neurológiai betegségek kezelésének költsége és a betegek száma a populáció elöregedése miatt szignifikánsan emelkedni fog (az Egyesült Államokban a 65 év felettiek száma 205-re várhatóan megduplázódik, 43 millióról 84 millió főre), ezért napjainkban még fontosabb az új terápiás és prevenciós lehetőségek kifejlesztése.
Gyógyszerfejlesztő vállalatok jelenleg 537 olyan molekula fejlesztésén dolgoznak, amelyek különböző neurológiai zavarok kezelését célozzák. Ezek közül a potenciális hatóanyagok közül 95 molekula agytumorok kezelésére szolgál majd, 92 hatóanyag fejlesztése zajlik Alzheimer-kór és egyéb demenciák ellen, 76 gyógyszerjelölt krónikus fájdalom és azzal összefüggő állapotok (derékfájás, daganatos fájdalom, ízületi fájdalom, idegfájdalom, fibromyalgia, diabéteszes neuropátia, endometriózis) ellen, és 46 molekula van fejlesztési fázisban Parkinson-kór ellen. 36 gyógyszerjelölt fejlesztése zajlik epilepszia és más, görcsrohamokkal járó betegségek kezelésére. Fejlesztés alatt vannak készítmények neurológiai genetikai betegségek terápiájának céljából, mint például Rett-szindróma és SMA kezelésére, továbbá 29 molekula fejlesztése van folyamatban sclerosis multiplex kezelésére.
A fejlesztési fázisban lévő 537 gyógyszer nagy része a neurológiai zavarok hátterében álló mechanizmusok jobb megértésén alapul, mint például a migrénprevencióra szolgáló CGRP-inhibitor monoklonális antitest, valamint az Alzheimer-kór kezelését célzó betegségmódosító készítmények, amelyek célpontjai többek között a béta-amyloid plakkok, a tau-proteinek, illetve a neurotranszmitterek szintjét befolyásoló receptorok.
Ezen kívül folyamatban van például sclerosis multiplex és Huntigton-kór kezelésére szolgáló monoklonális antitest hatóanyagú gyógyszerek fejlesztése -az előbbiben a hatóanyag célpontja a myelin javításában közreműködő LINGO1 protein, az utóbbi esetében pedig a gyulladásos folyamatokban résztvevő semaphorin-4D (SEMA4D) protein aktivitásának gátlása a cél. A SEMA4D gátlásával a Huntigton-kórra jellemző neurodegeneratív folyamatok lelassíthatóak vagy akár teljesen megelőzhetőek.
Pharmafile.com
