Pozitívak az új szklerózis multiplex elleni hatóanyag klinikai vizsgálati eredményei

A két pivotális, fázis 3 vizsgálat (SUNBEAM és RADIANCE B-szakasz) eredményei megalapozták az FDA-engedély iránti kérelem összeállítását.

Az RMS a szklerózis multiples leggyakoribb formája. Az RMS-betegeknél a gyulladás kezelése a kulcs a relapszusok megelőzéséhez. Az ozanimod a szfingozin-1-foszfát-1 receptor (S1PR1) agonistaként működve gátolja az RMS-re jellemző gyulladásos folyamatokat.

A RADIANCE vizsgálat B-szakasza két dózist, az 1 mg-os és a 0,5 mg-os adagot értékelte 1320 beteg részvételével, összehasonlítva az orális ozanimod és az interferon hatásosságát és biztonságosságát. A vizsgálat 21 országban zajlott 2 éven keresztül. A UNBEAM vizsgálat is ezt a két dózist értékelte 1346 beteg részvételével 20 országban legalább egy évig tartó kezelés során. Az ozanimod szignifikánsan csökkentette az új vagy növekvő T2 léziókat mindkét dózis esetében az interferonnal összehasonlítva (48 százalékkal az 1 mg-os dózis esetében és 25 százalékkal a 0,5 mg-os dózis esetében).

1 éves terápia után ugyancsak szignifikáns csökkenést tapasztaltak a léziók nagyságában: az 1 mg-os adaggal kezelt csoportban 63 százalékos, a 0,5 mg-os csoportban 34 százalékos volt a csökkenés. Az ozanimod szignifikáns mértékben csökkentette az agytérfogat-vesztést is, amely a betegség egyik fő jellemzője, és az agyi atrófia, betegségprogresszió és kognitív zavarok fő kiváltó oka.
"Az ozanimod agyi atrófiát gátló képessége a betegek számára hosszabb élettartamot és jobb életminőséget tud biztosítani" - mondta a molekulát kifejlesztő kutatócsoport vezetője. "Ez a molekula egy ténylegesen betegségmódosító szerré válhat."

A kutatók először az S1PR1 receptor alapvető mechanizmusát fedezték fel, majd szintetikus úton előállították a receptor agonistáit és antagonistáit, és feltárták az immunrendszer működésében, konkrétan az ún. citokinviharban játszott szerepét pandémiás influenzában, illetve tanulmányozták a receptor szerepét 1-es típusú diabéteszben.

Az ozanimod hatóanyagú gyógyszert fejlesztő cég a tervek szerint 2018 végén hozza forgalomba a készítmény, miután megkapják az FDA-engedélyt.
A gyártócég emellett vizsgálja az ozanimod hatásosságát gyulladásos bélbetegegség kezelésében is, már zajlanak a fázis 3 klinikai vizsgálatok colitis ulcerosa terápiájának értékelésére, valamint Crohn-betegség kezelésében is ígéretes eredményeket tettek közzé fázis 2 vizsgálatok lezárását követően. Várhatóan 2018 elején fog elindulni a Crohn-betegség kezelését értékelő fázis 3 vizsgálat, de folyamatban van más autoimmun eredetű dermatológiai és reumatológiai javallatokban történő klinikai vizsgálatok tervezése is.