Áttörést hozhat a donanemab az Alzheimer-kór gyógyításában
Az Eli Lilly által a TRAILBLAZER-ALZ 2 klinikai vizsgálatából 2023. július 20-án közölt adatok alapján a donanemab jelentős javulást mutatott a korai tünetekkel járó Alzheimer-kór kezelésében.
A 3. fázis adatait az Alzheimer's Association International Conference® (AAIC®) 2023-as rendezvényén prezentálták Amszterdamban. A kutatás eredményei egyidejűleg megjelentek a Journal of the American Medical Association folyóiratban.
Az eredmények azt mutatták, hogy a donanemab jelentősen lelassította a kognitív és funkcionális hanyatlást a korai tünetekkel járó Alzheimer-kórban (akár enyhe kognitív károsodásban, akár enyhe demenciában) szenvedőknél, ami megerősíti a vállalat 2023. májusi közleményét.
A kedvező kezelési hatás tovább nőtt a placebóhoz képest a vizsgálat során, a legnagyobb különbséget a placebóhoz képest 18 hónap után figyelték meg. A vizsgálatban résztvevők számára a kezelés a betegség legkorábbi stádiumában nagyobb haszonnal járt: az állapotromlás 60%-kal lassult a placebóhoz képest. Az előrehaladott betegségben szenvedő betegeknél is jelentős előnyöket tapasztaltak. A betegség legkorábbi stádiumában lévő, donanemabot kapó résztvevők közel felénél (47%) nem volt klinikai progresszió egy éven belül.
"Ezzel a teljesebb képpel további, meggyőző tudományos bizonyítékok állnak rendelkezésre arra vonatkozóan, hogy a béta-amiloid agyból történő alapos eltávolítása a betegség progressziójának jelentős lelassulásával jár a korai Alzheimer-kórban szenvedő betegeknél" - mondta Maria C. Carrillo, Ph.D., az Alzheimer Szövetség tudományos igazgatója.
"Az eredmények azt mutatják, hogy a kezelés mielőbbi megkezdése lehetővé teszi a kedvezőbb hatás kialakulását, de akár azt is, hogy a betegség progressziója lelassulhat még akkor is, ha a kezelést a betegség későbbi szakaszában kezdik meg" - mondta Carrillo. "Ezek az előnyök valódiak és jelentőségteljesek, több időt biztosítanak az embereknek, hogy részt vegyenek a mindennapi életben, függetlenek maradjanak és meghozzák a jövőbeni egészségügyi döntéseket."
A TRAILBLAZER-ALZ 2 résztvevőit 18 hónapon keresztül értékelték olyan skálák segítségével, amelyek a kogníciót és a funkciót egyaránt mérik. Az alacsony és közepes tau-szintű résztvevők klinikai stádiuma alapján előre meghatározott elemzése azt mutatta, hogy a donanemab nagyobb előnyt jelent a betegség korábbi stádiumában lévőknél.
Más anti-amiloid kezelésekhez hasonlóan ennek a kezelésnek is vannak mellékhatásai. A vállalat szerint az amiloiddal kapcsolatos képalkotó rendellenességek, más néven ARIA szintje és súlyossága összhangban volt a TRAILBLAZER-ALZ 2. fázisú vizsgálatával. Az ARIA általában tünetmentes, de súlyos is lehet. Ez a kockázat gondos megfigyeléssel és monitorozással, valamint indokolt esetben a kezelés leállításával kezelhető.
A donanemab klinikai vizsgálati értékelése eltér az FDA által jóváhagyott Alzheimer-kór elleni két anti-amiloid kezelés értékelésétől, mivel a vizsgálat résztvevői abbahagyják a kezelést, ha elérik az előre meghatározott szintű amiloid-clearance-t. Amint egy bizonyos küszöb alá kerültek, a betegeket eltávolították a kezelésből, és hozzáadták a placebo-csoporthoz. A gyógyszert kapó vizsgálati résztvevők fele (52%) kevesebb, mint 12 hónap alatt fejezte be a kúrát; 72%-a 18 hónap alatt. Ez figyelemre méltó a betegek, a családok és az orvosok számára, mert előfordulhat, hogy a betegeknek életük hátralévő részében nem kell folyamatosan részesülniük ebben a kezelésben.
