Egy új, őssejt alapú kezeléssel szabályozható lehet a vércukorszint 1-es típusú cukorbetegségben
A British Columbia Egyetem (UBC) és a Vancouver Coastal Health (VCH) új klinikai vizsgálati eredményei szerint az 1-es típusú cukorbetegség innovatív őssejt alapú kezelése szabályozhatja a vércukorszintet és csökkentheti a napi inzulininjekcióktól való függőséget.
"Ez egy jelentős lépés az 1-es típusú cukorbetegség gyógyítása felé" - mondta Dr. David Thompson, a vancouveri vizsgálóhely vizsgálatvezetője, az UBC endokrinológiai klinikai professzora és a Vancouveri Általános Kórház Diabétesz Központjának igazgatója.
"Ez az első alkalom, hogy egy őssejt alapú eszköz csökkentheti az 1-es típusú cukorbetegségben szenvedő vizsgálati résztvevők számára szükséges inzulin mennyiségét. Ennek a megközelítésnek a további finomításával csak idő kérdése, hogy olyan terápiát tudjunk kifejleszteni, amely teljesen kiküszöböli a napi inzulin injekciók szükségességét."
A Nature Biotechnology folyóiratban november 27-én közzétett eredmények egy multicentrikus klinikai vizsgálatból származnak, amelyet egy, a ViaCyte amerikai biotechnológiai cég által kifejlesztett (a Vertex Pharmaceuticals által felvásárolt) kísérleti sejtterápiával kapcsolatban végeztek, és amelyet Kanadában jelenleg is klinikailag tesztelnek.
A terápia célja az inzulintermelő béta-sejtek pótlása, amelyek az 1-es típusú cukorbetegeknél hiányoznak. A VC 02-nek nevezett kis orvosi implantátum több millió laboratóriumban tenyésztett hasnyálmirigy-szigetsejtet tartalmaz, beleértve a béta-sejteket is, amelyek pluripotens őssejtekből származnak.
Az eszköz - amely körülbelül sebtapasz méretű és nem vastagabb, mint egy bankkártya - közvetlenül a beteg bőre alá van beültetve, ahol remélhetőleg állandó, hosszú távon szabályozott önfenntartó inzulinellátást biztosít.
"Mindegyik eszköz olyan, mint egy miniatűr inzulintermelő gyár" - mondta Dr. Timothy Kieffer, az UBC sebészeti, sejt- és élettani tudományok tanszékének professzora, a ViaCyte korábbi tudományos vezetője. "Az őssejtekből tenyésztett hasnyálmirigy-szigetsejteket az eszközbe csomagolják, hogy lényegében újra létrehozzák az egészséges hasnyálmirigy vércukorszint-szabályozó funkcióit. Ennek óriási előnyei lehetnek a korlátozottan rendelkezésre álló donor eredetű sejtek átültetésével szemben, tekintettel arra, hogy gyakorlatilag korlátlan kínálatot tudunk létrehozni."
A klinikai vizsgálatot a Vancouveri Általános Kórházban végezték, további helyszínekkel Belgiumban és az Egyesült Államokban. Tíz résztvevő, akiknek a vizsgálat kezdetén nem volt kimutatható inzulintermelésük, műtéten esett át, hogy amely során beültették a testükbe az implantátumot.
Hat hónappal később három résztvevő az inzulintermelés jelentős markereit mutatta, és ezeket a szinteket az év hátralévő részében is fenntartották. Ezek a résztvevők több időt töltöttek optimális vércukorszint-tartományban, és csökkentették a külsőleg alkalmazott inzulin bevitelét. Az egyik résztvevő különösen figyelemre méltó javulást mutatott, a megcélzott vércukorszint-tartományban töltött idő 55%-ról 85%-ra nőtt, és a napi inzulinadagja 44%-kal csökkent.
Egy másik folyamatban lévő vizsgálatban az UBC VCH csapata azt vizsgálja, hogy a CRISPR génszerkesztő technológia alkalmazásával az immunrendszer megkerülésére genetikailag módosított sejteket tartalmazó eszköz verziója megszüntetheti-e annak szükségességét, hogy a résztvevők immunszuppresszív gyógyszereket szedjenek a kezelés mellett.
Bart Keymeulen et al, Encapsulated stem cell–derived β cells exert glucose control in patients with type 1 diabetes, Nature Biotechnology (2023). DOI: 10.1038/s41587-023-02055-5
