Új készítmény a terápiában: NovoThirteen (catridecacog) injekció

A készítmény hatóanyaga a catridecacog. Por+oldószer injekciós oldat céljára gyógyszerformában kerül kiszerelésre.

Indikáció

A készítmény terápiás javallata felnőtt- és 6 év feletti gyermekbetegeken a congenitalis factor-XIII-A-subunit deficiencia következtében kialakuló vérzéses epizódok megelőzése.

A gyógyszert árva gyógyszerként törzskönyvezték 2003-ban, mivel e betegségcsoport összes betegszáma alacsony, így ritka betegségnek számít. A készítmény vényköteles.

Adagolás, alkalmazás

A NovoThirteen készítménnyel végzett kezelést kizárólag a ritka hematológiai betegségek kezelésében gyakorlattal bíró szakorvos végezheti. A kezelés megkezdése csak akkor lehetséges, ha a diagnosztikus tesztek igazolták e betegség meglétét.

Az ajánlott dózis 35 NE/ttkg, havonta 1 alkalommal történő beadásra. A beadás lassú i.v. injekció formájában történik. Egyes speciális helyzetekben az orvos módosíthatja a dózist a vérzés megelőzésére, a beteg factor-XIII szintjének ellenőrzését követően.

Hatásmechanizmus

A Factor XIII a véralvadási kaszkád része. Ennek alegysége, az A-subunit szerepel a véralvadék stabilizálásában. Veleszületett factor-XIII-A-subunit hiány esetén várható, hogy vérzéses epizódok alakulnak ki. Az aktív hatóanyag a catridecacog szerkezetileg megegyezik a humán factor-XIII A alegységgel. E szupplementáció révén megelőzhetőek a betegekben a vérzéses epizódok. B-subunit hiány esetén e készítmény nem hatásos.

A szer rekombináns DNS technológia segítségével készül.

Klinikai vizsgálatok

41, veleszületett factor-XIII-A-subunit deficienciában szenvedő betegen készült a klinikai vizsgálat, egy évig tartó preventív célú vizsgálat keretében. Figyelték a kezelés időtartama alatt a vérzéses epizódok számát, és ezt összevetették korábbi vizsgálatokból származó adatokkal, ahol ugyanezen betegségben szenvedő 16 beteg nem kapott catridecacog kezelést. Az aktív szerrel kezelte közül 33 beteget további 1 évig nyomon követtek, a szer hosszú távú biztonságosságát illetően.

Az eredmények szerint a NovoThirteen-nel kezeltek körében a vérzéses epizódok számaránya csekélyebb volt, mint az egyéb factor-XIII tartalmú készítményekkel kezelteknél. Átlagosan és évente 0,15 vérzéses epizód volt, amely a preventíven adott NovoThirteen kezelés mellett további factor-XIII kezelést igényelt. Ugyanez a szám az egyéb szerekkel preventíve kezelteken 2,9 vérzéses epizód volt.

Mellékhatások

1/100-10/100 gyakoriság közötti mellékhatások: fejfájás, leukopenia, súlyos neutropenia, végtagfájdalom, fájdalom a beadás helyén. A teljes mellékhatáslistát az alkalmazási előírás és a betegtájékoztató tartalmazza.

A készítmény a hatóanyagra, vagy bármely segédanyagra mutatott hiperszenzitivitás esetén nem alkalmazható.

Biztonságos gyógyszeralkalmazás

A gyógyszer alkalmazási előírásában felhívják a figyelmet (többek között) az alábbiakra: a tárolási körülmények fontosságára, mivel a helytelen tárolás következtében rekonstitúció miatt emelkedhet a hatóanyag szintje – ezáltal a thrombosisveszély, és a beadás, az adagolás körülményeire is, mivel a NovoThirteen injekcióban más a factor-XIII típusú hatóanyag koncentrcáiója, mint egyéb, e hatóanyagot tartalmazó készítményekben.

A teljes leírás itt olvasható:

http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/medicines/human/medicines/002284/human_med_001576.jsp&mid=WC0b01ac058001d124