A vér, mint alapvető gyógyszer?

A WHO szerint évente a világon kb. 92 millió egységnyi humán vér kerül a véradásokon át begyűjtésre. A vértanszfúziók életek millióit menthetik meg, így meglepőnek tűnik az a megállapítás, hogy a humán (teljes)vér nem szerepel a WHO általl kiadott "Model List of Essential Medicines" felsorolásában.

Ez a lista 1977-ben készült, mintegy 200 hatóanyagot tartalmaz. Célja volt az országokat azirányban ösztönözni, hogy költséghatékony gyógyszereket alkalmazzanak, melyek valóban alapvető fontosságúak a lakosság, a betegek számára. A Model List minden második évben kerül aktualizálásra, a WHO szakértői bizottsága által.

Az esszenciálisnak tekinthető gyógyszerek minősítése hatékonyságuk, biztonságosságuk, biológiai értékesíthetőségük, alkalmazásuk egyszerűsége, költséghatékonysága alapján történik, figyelembe véve a népegészségügyi érdekeket, szempontokat is. Számos országban ez a lista képezi a nemzeti gyógyszerstratégia alapját. A kormányok, egészségügyi minisztériumok igen gyakran hivatkoznak egyes lényegbevágó döntések alkalmával a listára, főleg a költségallokációk és az egészségügyi kiadások racionalizálása tekintetében. A Model List természetesen nem tartalmaz minden hatásos hatóanyagot, nem pont a legújabb originalitásokat, vagy adott ország egyedi szükségleteit sem tükrözi. Sokkal inkább egy bizonyos minimumszintet definiál, amely alapvető fontosságú a nemzeti egészségügyi ellátások számára.

A humán vért illetően néhány fehérjekoncentrátum szerepel a Model List-ben (factor VIII, -IX és az immunoglobulinok) de a bomlékonyabb vérkomponensek nem kerültek felsorolásra. Jelenlétük hiánya nem tisztázott.

Természetesen, a listára való kerülés igen hosszadalmas és bonyolult eljárás, mivel minden komponens esetén külön, részletes engedélyezési folyamatot kellene végigjárni. A legtöbb gyógyszer esetén a forgalmazó (a forgalomba hozatali engedély jogosultja) közevetlenül érdekelt egy-egy termék listára kerülésében. A vérkomponensek esetén nincsen hasonló érdekeltségi kapcsolat, hiszen a humán vért (eddig) nonprofit szervezetek gyűjtötték.

Néhány szempont komoly mértékben támogatná a humán teljesvér- , és vörösvérsejt-koncentrátum felkerülését a Model List-ben felsoroltak közé. A vértranszfúzió orvosi beavatkozási technika, mely a donor és a recipiens között "zajlik". A múlt században számos hatásos technológia alakult ki a levett vér tárolására, az antikoagulánsokon át a steril üvegekig és steril infúziós zsákokig, melyek definiált standard eljárásokat eredményeztek. Ez alapvető fontosságú annak megértéséhez, hogy az egyedi vérkomponenseket miért tartjuk jelenleg is gyógyszereknek.

Valóban alapvető gyógyszernek tekinthetjük a humán vért?

Az RCT-k (randomizált klinikai vizsgálatok) evidenciáin túl tekintve a humán vér alapvető fontosságú. A vörösvérsejt-transzfúzió egyike azon kevés kezelési lehetőségnek, mely helyreállítja a szöveti oxigenizációt, ha nagyobb az oxigénigény – mint az elérhető oxigénmennyiség.

A nem keveset publikált infekciózus és immunológiai mellékhatás, nemvárt hatás ellenére a vörösvérsjet-transzfúzió terápiás indexe meghaladja számos gyógyszer ezirányú sajátságait. Fejlett országokban a legtöbb sebészeti beavatkozást vér, vérkészítmény jelenléte nélkül nem kezdik meg. A legtöbb esetben műtéti beavatkozásokhoz, kemoterápia, őssejt-beültetés esetén, vagy egyes örökletes betegségek kezelésére alkalmazzák, pl. thalassemia, sarlósejtes szindrómák.

A humán vér alkalmazása tartalmi kérdéseket is felvet. A vér egyes betegségek kezelésére, megelőzésére is alkalmas lehet. Miután a teljesvér, és a vörösvérsejtek heterogenitásukban (is) különböznek a kismolekulájú gyógyszerektől, a vérkomponensek biológiai szereknek minősülnek. A technológiai és gyógyszerszabályozással kapcsolatos fejlesztések az előző fél évszázadban kialakították a vérkomponensek tisztaságára, hatékonyságára és biztonságosságára vonatkozó rendszabályokat, előírásokat. A donorok kiválasztása is komoly válogatás és standardizálás után történik.

Mint egyéb gyógyszere esetén, a humánvér-alkalmazás is definiált indikációkkal és ismert mellékhatásokkal bír, csak orvosi rendelvényre alkalmazható.

Számos ország szabályozása szerint a vért tulajdonképp gyógyszernek tekintik. (pl. az USA 1938-as Food, Drug, and Cosmetic Act törvénye, vagy a kanadai és német szabályozás, ahol biológiai terápiának tekintett szer stb.)

A teljesvér, és a vörösvérsejt-koncentrátum felvétele a Model List of Essential Medicines számára komoly kérdéseket vet fel, többek között a nemzeti kormányok felelősségét a vérellátás biztonságának, elérhetőségének kérdéskörében. Felhívja a figyelmet pl. a vonatkozó hatósági, szabályozási kérdésekre: a vér begyűjtése, feldolgozása, analízise, a minőségbiztosítás stb. problémáira.

Felmerül a probléma, hogy ha a vér felkerül a Model List-re ez alapvető szemléleti változást eredményez majd az önkéntesség és altruizmus tekintetében, úgymond "megemelkedhet a vér ára". Ez azt a problémát is felvetheti, hogy a vér mint gyógyszer ne generáljon fekete-kereskedelmet, és a donorok megfizetését, tehát mindennemű kommercializálódás kerülendő e tekintetben. Ezzel szemben áll a WHO dokumentuma, mely leszögezi, hogy a vérdonatio ingyenes, önkéntes, és hogy a humán vért gyűjtő szervezetek is –nonprofit alapon kell működjenek. Ez hangzott el többek között a 2011-es World Health Assembly rendezvényen.

A WHO Expert Committee on Selection and Use of Essential Medicines idén áprilisban tartja következő ülését, ahol már felmerül a humán teljesvér, és a vörösvérsejt-transzfúzió felvitele a következő Model List tagjai közé, egyelőre közzéteszik a weboldalon kommentelés céljára. (www.who.int/selection_medicines/committees/expert/19/en/index.html) Várják a betegegyesületek, orvosszakmai társaságok, nemzeti nonprofit szervezetek, gyógyszerhatóságok kommentárjait e kérdéskörhöz.

Az a remény, hogy a humán vér felkerülése a Model List alapvető gyógyszerei közé bátorítaná a kormányok infrastrukturális erőfeszítéseit, a véradók toborzását, a vér begyűjtést, ezáltal biztonságosabb és költséghatékonyabb terápiavezetést, így a halálozási arányok javulása, a vérhiány csökkenése, végeredményben az egészségi állapot globális javulása lenne várható e lépéstől.

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMp1213134