Egy új kutatás szerint a gyorsított eljárással engedélyezett daganatellenes készítmények jelentős része hatástalan

Egy új tanulmány megállapította, hogy az Egyesült Államok Élelmiszer- és Gyógyszerügyi Hivatala (FDA) által 2013 és 2017 között bevezetett daganatellenes terápiák mintegy 40%-a nem mutatott klinikai előnyöket a több mint öt évvel későbbi utánkövetési vizsgálatokban.

Az 1980-as és 1990-es évek HIV/AIDS-járványára válaszul létrehozott gyorsított jóváhagyási program 1992 óta lehetővé teszi a súlyos betegségek kezelésére szolgáló gyógyszerek korai jóváhagyását.

A gyorsított jóváhagyások azonban a gyógyszer hatásosságának helyettesítő markereire támaszkodnak, amelyekről úgy gondolják, hogy előrejelzik a klinikai előnyöket, anélkül, hogy közvetlenül mérnék ezeket az hatásokat. A koleszterinszint például a szívbetegség helyettesítő markere, de a gyógyszeripari vállalatoknak a jóváhagyás utáni megerősítő vizsgálatokban azt kell bizonyítaniuk, hogy egy újonnan jóváhagyott gyógyszer megakadályozza a szívbetegség okozta halálozást.

A daganatellenes hatóanyagok klinikai vizsgálataiban az úgynevezett teljes túlélés az ideális klinikai végpont annak kimutatására, hogy a betegek hosszabb ideig élnek egy adott kezelés eredményeként. A kutatások viszont gyakran a progressziómentes túlélés helyettesítő mérőszámát használják, ami azt jelenti, hogy mennyi ideig él egy daganatos beteg, mielőtt a betegsége progrediálna.

Az FDA által az elmúlt évtizedben gyorsított eljárással engedélyezett daganatellenes gyógyszereket elemezve a bostoni Brigham and Women 's Hospital kutatói kiterjesztették a kutatásokat, amelyek korábban megvizsgálták a program eredményeit, amelyeket kritizáltak a hagyományos jóváhagyásoknál alacsonyabb szabályozási normák alkalmazása miatt a bizonytalan előnyökkel járó drága gyógyszerek esetében.

2013 és 2023 között 59 rákgyógyszer kapott ideiglenes jóváhagyást az FDA gyorsított jóváhagyási útvonalán keresztül, 129 indikációban vagy felhasználásban. A 2013 és 2017 között jóváhagyott 46 gyógyszerindikáció közül a megerősítő vizsgálatok eredményei 2023 közepéig hét gyógyszer esetében még mindig nem álltak rendelkezésre. Eközben 10 gyógyszert kivontak a forgalomból. A gyógyszerek 41 százaléka viszont – vagyis a 46 gyorsított jóváhagyást kapott rákgyógyszer közül 19 – nem hosszabbította meg a betegek életét vagy javította életminőségüket - állapították meg a kutatók. Ehhez hozzáadva a hét folyamatban lévő vizsgálatot, amelyek eredményei még nem állnak rendelkezésre, a gyorsított eljárással engedélyezett rákgyógyszerek 57%-a nem mutat terápiás előnyöket öt évvel a jóváhagyás után.

Vannak azonban a rendszer fejlődésére arra utaló jelek. Az utánkövetési vizsgálatokban hatástalannak bizonyult, gyorsított eljárással engedélyezett gyógyszereket gyorsabban kivonták a jóváhagyási folyamatból, 2017-ben mindössze 3,6 év alatt, szemben a 2013-ra jellemző 10 évvel.

A kutatók azt találták, hogy a gyorsított eljárással engedélyezett gyógyszerek hagyományos jóváhagyásához szükséges idő, ha azok klinikai előnyt mutattak, a vizsgálati időszak alatt elhúzódott: a vizsgálat időtartama alatt 1,6 évről 3,6 évre nőtt. Ez összhangban van más kutatásokkal, amelyek azt mutatják, hogy a megerősítő vizsgálatok késedelmei azt eredményezhetik, hogy egyes gyógyszereket több mint egy évtizede használnak anélkül, hogy megerősítenék, hogy azok segítenek a betegeknek hosszabb vagy jobb minőségű életet élni.

Nem ez az egyetlen probléma, amely a klinikai rákkutatást sújtja. Egy 2022-es tanulmány megállapította, hogy az elmúlt évtized 300 ellenőrzött klinikai vizsgálatának több mint feléből származó adatok hozzáférhetetlenek maradtak a rákellenes gyógyszerek jóváhagyását alátámasztó vizsgálatok ellenére. Ez azt jelenti, hogy a kutatók és a klinikusok nem vizsgálhatják meg azokat a bizonyítékokat, amelyekre az FDA a döntéseit alapozta.

A tanulmányt az Amerikai Orvosi Szövetség folyóiratában tették közzé.