Az FDA ajánlása a bioszimiláris termékek fejlesztéséről

Dr. Janet Woodcock, az FDA Center for Drug Evaluation and Research igazgatója e kérdésről így nyilatkozott: "Amióta megkezdődött a bioszimiláris gyógyszerek fejlesztése, az FDA innovatív módon támogatja e fejlesztések minden lépését… újonnan kiadott dokumentumaink azzal a célzattal születtek, hogy segítsék a cégek ezirányú gyógyszerfejlesztési törekvéseit, növekedjen a versenyképesség, javuljon a betegek kezelése és a terápiás költségek csökkenhessenek."

Az Obama elnök által 2010-ben aláírt "The Patient Protection and Affordable Care Act" (betegvédelmi és elérhető betegellátást célzó törvény), egyik paragrafusa kimondja, hogy biológiai készítmények vonatkozásában bármely bioszimiláris készítmény akkor hagyható jóvá a hatóság által, ha bizonyítottan azonos a hatása a megfelelő, már forgalomban lévő biológiai készítménnyel.

E tekintetben biológiai készítménynek minősülnek az alábbi gyógyszerek, gyógyszercsoportok: vakcinák, vérkészítmények, génterápiás készítmények, szövetkivonatok, fehérjekészítmények. A biológiai készítmények általában nem vegyi úton, hanem humán ill. állati eredetű anyagok biotechnológiai feldolgozása révén készülnek.

A bioszimiláris termék, gyógyszer az, amely egy már meglévő, törzskönyvezett (és forgalmazott) termékhez nagymértékben hasonlít, különbség csak a klinikai szempontból inaktív alkotórészeikben lehetséges. Másik fontos sajátság: hogy klinikai értelemben nem lehet jelentős különbség a készítmény tisztaságában, hatásosságában és biztonságosságában sem.

Az FDA három ajánlást fogalmazott meg a bioszimiláris termékekkel kapcsolatosan, ezekhez jelenleg várja a szakmai kommentárok beérkezését.

• Scientific Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Product:

Ez az ajánlás elsősorban a terápiás alkamazásokat érinti. Terápiás tekintetben a bioszimiláris termék a fent leírt törvényi tételnek kell megfeleljen. Ez pontosabban azt jelenti, hogy az FDA (kockázat alapú) szigorú evidenciák alapján fog dönteni arról minden esetben, hogy a bioszimilaritás kimondható-e egy gyógyszerjelöltre a referens készítménnyel összevetve. Utalnak egyben a lépésről-lépésre történő gyógyszerfejlesztési folyamatra is.

• Quality Considerations in Demonstrating Biosimilarity to a Reference Protein Product:

Ez az ajánlás a minőséggel, minőségbiztosítással foglalkozik, a biológiai úton készült gyógyszer analízisének, minőségellenőrzésének kérdéseivel. Extenzív analitikai, fizikokémiai és biológiai specifikáció és vizsgálatok szükségesek ahhoz, hogy a gyógyszerjelölt molekula elnyerhesse e tekintetben is a bioszimiláris termék fogalmát, és valóban csak a klinikai szempontból inaktív komponensekben lehetséges különbség.

• Biosimilars: Questions and Answers Regarding Implementation of the Biologics Price Competition and Innovation Act of 2009:

Az utolsó ajánlás a hatósággal kapcsolatos tevékenységet írja le: gyógyszerfejlesztés korai fázisának kérdései, megbeszélések a gyógyszerhatósággal, a referenciaterméktől eltérő formulálások kialakítása, termékexkluzivitás igénye stb.

Az FDA a beérkező kommentárokat, javaslatokat értékeli, és utána fogja közzétenni a bioszimiláris termékekre vonatkozó ajánlások végleges szövegét.