ZOLGENSMA 2×10¹³ vektorgenom/ml oldatos infúzió

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó, gyermekét érintő bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.

1. Milyen típusú gyógyszer a Zolgensma és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Milyen típusú gyógyszer a Zolgensma?
A Zolgensma úgynevezett génterápiás gyógyszer. Hatóanyaga az onaszemnogén abeparvovek, amely emberi genetikai anyagot tartalmaz.

Milyen betegségek esetén alkalmazható a Zolgensma?
A Zolgensma a gerinc eredetű izomsorvadás (spinális muszkuláris atrófia, SMA) nevű ritka, súlyos öröklött betegség kezelésére szolgál.

Hogyan fejti ki hatását a Zolgensma?
Az SMA betegség akkor fordul elő, ha a "survival motor neuron" (SMN, motoros neuron túlélési) esszenciális fehérjét előállító gén hiányzik a szervezetből vagy rendellenes változata van jelen.
Az SMN-fehérje hiányában az izmokat vezérlő idegek (motoros neuronok) elpusztulnak. Ez izomgyengeséghez és izomsorvadáshoz vezet, végül mozgásképtelenné válik a beteg.

Ez a gyógyszer úgy hat, hogy ellátja a szervezetet az SMN-gén teljes körűen működő génkópiájával, amely a továbbiakban elősegíti az elegendő mennyiségű SMN-fehérje termelését a szervezetben.
A gént az emberi szervezet számára ártalmatlan, módosított vírus segítségével juttatják be azokba a sejtekbe, ahol szükség van rá.


2. Tudnivalók a Zolgensma gyermekénél történő alkalmazása előtt

NE alkalmazza a Zolgensma-t
- ha a gyermeke allergiás az onaszemnogén abeparvovekre vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Gyermeke kezelőorvosa a kezelés előtt antitest-vizsgálatokat is végez, annak eldöntése érdekében, hogy a gyógyszer alkalmas-e a gyermeke számára.

Májproblémák
Ha gyermekének májproblémája van vagy volt, a gyógyszer beadása előtt beszéljen a gyermek kezelőorvosával vagy a gondozását végző szakemberrel. Ez a gyógyszer a máj által termelt enzimek (a szervezetben előforduló fehérjék) szintjének emelkedéséhez vagy májkárosodáshoz vezethet. A máj károsodása súlyos következményekhez, például májelégtelenséghez és halálhoz is vezethet. A következő lehetséges jelekre kell odafigyelnie, miután gyermeke megkapta ezt a gyógyszert: hányás, sárgaság (a bőr és a szemfehérje besárgulása) vagy csökkent éberség (további információkat a 4. pontban olvashat). Azonnal szóljon gyermeke kezelőorvosának, ha májkárosodásra utaló tünetek bármelyikét észleli gyermekénél.

A Zolgensma-kezelés elkezdése előtt a gyermeknél vérvizsgálatot végeznek annak meghatározására, hogy mennyire jó a máj működése. A kezelés után is, legalább 3 hónapig rendszeresen vérvizsgálatokat végeznek gyermekénél, a májenzimek emelkedésének ellenőrzése érdekében.

Fertőzés
A Zolgensma-kezelés előtt vagy után kialakuló fertőzés (pl. megfázás, influenza vagy kishörgőgyulladás) súlyosabb szövődményekhez vezethet. A beteg gondozói és a vele szoros kapcsolatban álló személyek úgy járjanak el, hogy a magatartásuk segítse a fertőzések megelőzését (például gondoskodjanak a kéz tisztaságáról, köhögés vagy tüsszentés esetén megfelelő módon viselkedjenek és korlátozzák a lehetséges érintkezések számát). Figyeljen oda a fertőzésre utaló jelekre, mint például a köhögés, ziháló légzés, tüsszögés, orrfolyás, torokfájás vagy láz. Azonnal szóljon gyermeke kezelőorvosának, ha fertőzésre utaló tünetek bármelyikét észlelné gyermekénél a Zolgensma-kezelés előtt vagy után.

Rendszeres vérvizsgálatok
Ez a gyógyszer csökkentheti a vérlemezkeszámot (trombocitopénia). Figyeljen oda az alacsony vérlemezkeszám lehetséges jeleire gyermekénél a Zolgensma alkalmazását követően, mint például a rendellenes véraláfutások vagy vérzések (további információkért lásd a 4. pontot). Az alacsony vérlemezkeszám észlelt esetei többségükben a Zolgensma beadása utáni első három hét során léptek fel a gyermekeknél.

A Zolgensma megemelheti a troponin-I elnevezésű, csak a szívre jellemző fehérje szintjét, ami a szív károsodására utalhat. Figyeljen oda a szívproblémákra utaló lehetséges jelekre gyermekénél a Zolgensma beadása után, mint például a sápadtszürke vagy kék bőrszín, légzési nehézség, a kar, a láb vagy a has duzzanata (további információkért lásd a 4. pontot).

A Zolgensma-kezelés elkezdése előtt gyermekénél vérvizsgálatot végeznek, amellyel ellenőrzik a vérsejtek (köztük a vörösvértestek és vérlemezkék) számát és a szervezet troponin-I-szintjét. A kreatininszint meghatározására szintén vérvizsgálatot fognak végezni, mely azt jelzi, hogyan működnek a vesék. A kezelés után is bizonyos ideig gyermekénél rendszeresen végeznek majd vérvizsgálatokat, a vérlemezkeszám és troponin-I-szint változásának ellenőrzése érdekében.

Rendellenes véralvadás a kis vérerekben (trombotikus mikroangiopátia)
Beszámoltak olyan betegekről, akiknél trombotikus mikroangiopátia alakult ki általában az első két hét során a Zolgensma-kezelést követően. A trombotikus mikroangiopátia a vörösvértestek és a véralvadásban szerepet játszó alakos elemek (vérlemezkék) számának csökkenésével jár és végzetes lehet. Ezek a vérrögök hatással lehetnek a gyermeke veséjére. Lehetséges, hogy gyermeke kezelőorvosa ellenőrizni kívánja a gyermeke vérét (vérlemezkeszámát) és vérnyomását. A lehetséges jelek, melyekre figyelnie kell, miután gyermeke megkapta a Zolgensma-t, többek között a könnyen kialakuló véraláfutás, görcsrohamok (rángógörcs) vagy a vizelet mennyiségének csökkenése (további információkat a 4. pontban olvashat). Sürgősen forduljon orvoshoz, ha gyermekénél kialakul a felsorolt jelek valamelyike.

Vér-, szerv-, szövet- és sejtdonáció
A Zolgensma-kezelés után gyermeke nem adományozhat vért, szervet, szövetet vagy sejteket. Ennek oka, hogy a Zolgensma génterápiás gyógyszer.

Egyéb gyógyszerek és a Zolgensma
Feltétlenül tájékoztassa gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben gyermeke által szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszerekről.

Prednizolon
Gyermeke körülbelül 2 hónapig vagy tovább egy prednizolonnak nevezett kortikoszteroid gyógyszert is fog kapni (lásd még 3. pont) a Zolgensma-kezelés részeként. A kortikoszteroid gyógyszer segít kezelni a Zolgensma beadása után gyermekénél esetlegesen kialakuló májenzimszint-emelkedést.

Oltások
Mivel a kortikoszteroidok hatással lehetnek az immunrendszerre (a szervezet védelmére), előfordulhat, hogy a gyermek kezelőorvosa elhalasztja egyes oltások beadását, amíg gyermeke kortikoszteroid-kezelést kap. Ha bármilyen kérdése lenne, beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

A Zolgensma nátriumot tartalmaz
Ez a gyógyszer 4,6 mg nátriumot tartalmaz milliliterenként, ami megfelel a WHO által ajánlott maximális napi 2 g nátriumbevitel 0,23%-ának felnőtteknél. Mindegyik 5,5 ml-es injekciós üveg 25,3 mg nátriumot tartalmaz, valamint mindegyik 8,3 ml-es injekciós üveg 38,2 mg nátriumot tartalmaz.

További információk a szülők/gondozók számára

Előrehaladott stádiumú SMA
A Zolgensma meg tudja menteni az élő mozgató idegsejteket, az elhaltakat azonban már nem. Az SMA kevésbé súlyos tüneteivel (például hiányzó reflexekkel vagy csökkent izomtónussal) érintett gyermekeknek elegendő mozgató idegsejtje lehet életben ahhoz, hogy jelentős előnyökkel járjon számukra a Zolgensma-kezelés. Lehetséges, hogy a Zolgensma nem hat annyira jól súlyos izomgyengeséggel vagy bénulással érintett, légzési problémákkal érintett vagy nyelni nem tudó gyermekeknél, vagy olyan gyermekeknél, akiknek súlyos fejlődési zavara (például a szívet érintő zavara) van, beleértve a 0-s típusú SMA-s betegeket is, ugyanis előfordulhat, hogy a Zolgensma- kezelés után korlátozott mértékű javulás lehetséges. Gyermeke kezelőorvosa eldönti, hogy gyermekének szüksége van-e erre a gyógyszerre.

A DNS-be való esetleges beépüléssel összefüggő daganatok kockázata
Fennál annak a lehetősége, hogy az olyan terápiák, mint a Zolgensma, be tudnak épülni az emberi test sejtjeinek DNS-ébe. Ennek következtében a Zolgensma a gyógyszer jellegéből adódóan hozzájárulhat a daganatok kialakulásának kockázatához. Ezt meg kell beszélnie gyermeke kezelőorvosával. Daganat előfordulása esetén gyermeke kezelőorvosa mintát vehet további vizsgálat céljából.

Higiénés intézkedések
A Zolgensma hatóanyaga átmeneti ideig távozhat a gyermek kiürített salakanyagain keresztül. Ezt a folyamatot szóródásnak nevezik. A szülőknek és gondozóknak be kell tartaniuk a megfelelő kézhigiénés szabályokat legfeljebb 1 hónapig miután a gyermek megkapta a Zolgensma-t. Viseljen védőkesztyűt, amikor közvetlenül gyermeke testfolyadékaival vagy hulladékokkal érintkezik, és mossa meg utána alaposan a kezét szappannal és meleg folyóvízzel vagy alkoholalapú kézfertőtlenítővel. A piszkos pelenkát és egyéb hulladékokat dupla zacskóban kell kidobni. Az eldobható pelenkákat ki lehet dobni a háztartási hulladékba.

Ezeket az utasításokat gyermeke Zolgensma-kezelése után legalább 1 hónapig követni kell. Ha bármilyen kérdése lenne, beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.


3. Hogyan kell alkalmazni a Zolgensma-t?

A Zolgensma-t a gyermeke betegségének kezelésében jártas kezelőorvos vagy gyermeke gondozását végző egészségügyi szakember adja be.

A kezelőorvos számítja ki a gyermekének beadott Zolgensma mennyiségét a gyermek testtömege alapján. A Zolgensma-t vénába (intravénásan) adják be egyszeri infúzió (érbe adott cseppek) formájában, hozzávetőlegesen 1 óra leforgása alatt.

A Zolgensma-t gyermeke csak EGYSZER kapja.

Gyermeke prednizolont (vagy más kortikoszteroidot) is fog kapni szájon át, melyet a Zolgensma beadása előtt 24 órával kezdenek el adni. A kortikoszteroid adagja gyermeke testtömegétől függ. Gyermeke kezelőorvosa számolja ki a beadandó teljes adagot.

Gyermeke a Zolgensma beadása után hozzávetőlegesen 2 hónapig naponta kapja még a kortikoszteroid-kezelést, vagy amíg a gyermek májenzimszintjei le nem csökkennek egy elfogadható szintre. A kezelőorvos lassan lecsökkenti a kortikoszteroid adagját, amíg a kezelést teljesen le nem lehet állítani.

Ha bármilyen további kérdése van, kérdezze meg gyermeke kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is járhat mellékhatásokkal, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Forduljon sürgősen orvoshoz, ha gyermekénél a következő súlyos mellékhatások bármelyike előfordul:

Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- ha gyermeke sérülése után a szokásosnál hosszabb ideig tart a véraláfutás vagy a vérzés - ezek a jelek alacsony vérlemezkeszámra utalhatnak;
- sápadtszürke vagy kék bőrszín, légzési nehézség (pl. gyors légzés, légszomj), a kar és a láb vagy a has duzzanata - ezek a jelek lehetséges szívproblémákra utalhatnak.

Nem gyakori (100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet):
- hányás, sárgaság (a bőr és a szemfehérje besárgulása) vagy csökkent éberség - ezek májkárosodásra utaló jelek lehetnek (beleértve a májelégtelenséget).
- könnyen kialakuló véraláfutás, görcsrohamok (rángógörcs), a vizelet mennyiségének csökkenése - ezek a trombotikus mikroangiopátia jelei lehetnek.

Beszéljen gyermeke kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel, ha gyermekénél bármilyen más mellékhatás kialakul. Ilyenek lehetnek az alábbiak:

Nagyon gyakori (10-ből több mint 1 beteget érinthet):
- emelkedett májenzimszinteket mutató vérvizsgálati eredmények.

Gyakori (10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet):
- hányás;
- láz.

Mellékhatások bejelentése
Ha gyermekénél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről a gyermek kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül:
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest
honlap: https://ogyei.gov.hu
elektronikus bejelentő form: https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/
e-mail: adr.box@nngyk.gov.hu
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell a Zolgensma-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

Az alábbi információk kizárólag a gyógyszert elkészítő és beadó egészségügyi szakembereknek szólnak.

Az injekciós üveg címkéjén és a dobozon feltüntetett lejárati idő ("EXP") után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Az injekciós üvegeket fagyasztva (-60 °C-on vagy ez alatt) szállítják.

Átvételkor az injekciós üvegeket azonnal hűtőbe (2 °C - 8 °C) kell helyezni tárolásra, az eredeti dobozban. A Zolgensma-kezelést el kell végezni az injekciós üvegek átvételétől számított 14 napon belül.

Ez a gyógyszer genetikailag módosított mikroorganizmust tartalmaz. A fel nem használt gyógyszert vagy a hulladékanyagokat a biológiai hulladékok kezelésére vonatkozó helyi előírásoknak megfelelően kell ártalmatlanítani. Mivel ezt a gyógyszert orvos adja be, ezért ő felelős a készítmény helyes ártalmatlanításáért. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a Zolgensma?
- A készítmény hatóanyaga az onaszemnogén abeparvovek. 2 × 10¹³ vektorgenom/ml névleges koncentrációjú onaszemnogén abeparvoveket tartalmaz injekciós üvegenként.
- Egyéb összetevők: trometamol, magnézium-klorid, nátrium-klorid, poloxamer 188, sósav (a pH beállítására) és injekcióhoz való víz.

Milyen a Zolgensma külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A Zolgensma átlátszó vagy enyhén átlátszatlan, színtelen vagy halványfehér oldatos infúzió.

A Zolgensma-t 5,5 ml-es vagy 8,3 ml-es névleges töltőtérfogatot tartalmazó injekciós üvegekben szállíthatják. Minden injekciós üveg kizárólag egyszeri alkalmazásra szolgál.

Az egyes dobozok 2-14 db injekciós üveget tartalmaznak.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2025.02.04.