ULTOMIRIS 300 mg/3 ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

Ez a gyógyszer fokozott felügyelet alatt áll, mely lehetővé teszi az új gyógyszerbiztonsági információk gyors azonosítását. Ehhez Ön is hozzájárulhat a tudomására jutó bármilyen mellékhatás bejelentésével. A mellékhatások jelentésének módjairól a 4. pont végén (Mellékhatások bejelentése) talál további tájékoztatást.

1. Milyen típusú gyógyszer az Ultomiris és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Milyen típusú gyógyszer az Ultomiris?
Az Ultomiris a ravulizumab hatóanyagot tartalmazó gyógyszer, amely az úgynevezett monoklonális antitestek (ellenanyagok) gyógyszercsoportba tartozik, amelyek a szervezetben található speciális célfehérjéhez kötődnek. A ravulizumabot úgy tervezték, hogy a C5 komplement fehérjéhez kötődjön, amely része a szervezet védelmi rendszerének, az úgynevezett komplementrendszernek.

Milyen betegségek esetén alkalmazható az Ultomiris?
Az Ultomiris-t felnőtt betegeknél és legalább 10 kg testtömegű gyermekeknél alkalmazzák az úgynevezett paroxizmális nokturnális hemoglobinúriaban (PNH), ideértve a komplementgátlóval nem kezelt betegeket és azokat a betegeket is, akik ekulizumabot kaptak a megelőző legalább 6 hónapig. A PNH-ban szenvedő betegeknél a komplementrendszer fokozottan aktív, megtámadja a vörösvértesteket, ami alacsony vörösvértestszámhoz (vérszegénység), fáradtsághoz, funkcionális zavarhoz, fájdalomhoz, hasi fájdalomhoz, sötét színű vizelethez, légszomjhoz, nyelési nehézséghez, merevedési zavarhoz és vérrögök kialakulásához vezethet. Azáltal, hogy a gyógyszer a C5 komplement-fehérjéhez kötődik és gátolja azt, megakadályozhatja, hogy a komplementfehérjék megtámadják a vörösvértesteket, ily módon kezelve a betegség tüneteit.

Az Ultomiris-t ezen kívül a vérképzőrendszert és a vesét érintő, úgynevezett atípusos hemolitikus urémiás szindrómában (aHUS) szenvedő felnőtt betegeknél és legalább 10 kg testtömegű gyermekeknél is alkalmazzák, ideértve a komplementgátlóval nem kezelt betegeket és azokat a betegeket is, akik ekulizumabot kaptak a megelőző legalább 3 hónapig. Az aHUS-ban szenvedő betegeknél a vesét és a vérereket, beleértve a vérlemezkéket érintő gyulladásos folyamat jöhet létre, amely alacsony vérsejtszámhoz (trombocitopénia és vérszegénység), csökkent vagy megszűnő veseműködéshez, vérrögök képződéséhez, fáradtságérzéséhez és a mindennapi tevékenységek nehéz elvégzéséhez vezethet. Az Ultomiris megakadályozhatja a szervezet gyulladásos válaszát és annak képességét, hogy megtámadja és elpusztítsa a saját, sérülékeny vérereit, és így kontrollálja a betegség tüneteit, beleértve a vesék sérülését is.

Az Ultomiris-t ezenkívül az izmokat érintő betegségben, úgynevezett generalizált miaszténia gráviszban (gMG) szenvedő felnőttek kezelésére is alkalmazzák. A gMG-ben szenvedő betegek izmait megtámadhatja és károsíthatja az immunrendszer, ami jelentős izomgyengeséghez, látáskárosodáshoz és csökkent mozgásképességhez, légszomjhoz, extrém fáradtsághoz, félrenyelés kockázatához és a mindennapi élettevékenységek jelentős romlásához vezethet. Az Ultomiris az izom-összehúzódás javítása érdekében képes meggátolni a szervezet gyulladásos reakcióját és azt a képességét, hogy megtámadja és elpusztítsa a saját izmokat, ezáltal az Ultomiris csökkenti a betegség tüneteit és a betegségnek a mindennapi élettevékenységekre gyakorolt hatását. Az Ultomiris kifejezetten olyan betegeknek javallott, akik egyéb terápiákkal végzett kezelés ellenére tüneteket mutatnak.

Az Ultomiris-t felnőtt betegeknél a központi idegrendszer egy betegsége, az úgynevezett neuromielitisz optika spektrumbetegség (NMOSD) kezelésére is alkalmazzák, amely túlnyomórészt a szemidegeket és a gerincvelőt érinti. NMOSD-ben szenvedő betegeknél a nem megfelelően működő immunrendszer megtámadja és károsítja a szemideget és a gerincvelőt, ami az egyik vagy mindkét szemen kialakuló látásvesztéshez, illetve a láb vagy a kar gyengeségéhez vagy mozgásképességének elvesztéséhez, fájdalmas görcsökhöz, az érzékelés megszűnéséhez, a húgyhólyag és a bél működésének problémáihoz és a mindennapi tevékenységek során jelentős nehézségekhez vezethet. Az Ultomiris képes meggátolni a szervezet rendellenes immunválaszát és a folyamatot, amellyel megtámadja és elpusztítja a szemidegeket és a gerincvelőt, csökkentve ezáltal a visszaesés vagy az NMOSD-roham kockázatát.


2. Tudnivalók az Ultomiris alkalmazása előtt

Ne alkalmazza az Ultomiris-t:
- ha allergiás a ravulizumabra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőjére;
- ha nem részesült meningokokkusz fertőzés elleni védőoltásban;
- ha meningokokkusz fertőzésben szenved.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
Az Ultomiris alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával.

A meningokokkusz és egyéb Neisseria-fertőzések tünetei
Mivel a gyógyszer blokkolja a szervezet fertőzésekkel szembeni védelmét biztosító rendszer egy részét, a komplement rendszert, az Ultomiris alkalmazása növeli a Neisseria meningitidis által okozott meningokokkusz-fertőzés kockázatát. Ezek az agyhártyákat érintő súlyos fertőzések, amelyek az agyvelő gyulladását (enkefalitisz) okozzák, és a vérkeringésen keresztül az egész szervezetre kiterjedhetnek (szepszis).

Az Ultomiris-kezelés megkezdése előtt egyeztessen kezelőorvosával annak biztosítása érdekében, hogy a kezelés megkezdése előtt legalább 2 héttel megkapja a Neisseria meningitidis elleni védőoltást. Ha Ön nem kaphatja meg a védőoltást 2 héttel korábban, kezelőorvosa a fertőzés kockázatának csökkentése érdekében antibiotikumokat rendel a védőoltás beadását követő 2 héten át. Győződjön meg róla, hogy a meningokokkusz ellen kapott védőoltása még védettséget biztosít. Azzal is tisztában kell lennie, hogy a védőoltás nem mindig akadályozza meg az ilyen típusú fertőzés kialakulását.
Kezelőorvosa az országos ajánlásokkal összhangban kiegészítő intézkedéseket vehet fontolóra a fertőzés megelőzése érdekében.

A meningokokkusz-fertőzés tünetei

Mivel nagyon fontos, hogy az Ultomiris-szel kezelt betegeknél gyorsan felismerjék és kezeljék a meningokokkusz-fertőzést, kapni fog egy "Betegkártyát", amely tartalmazza a meningokokkusz-fertőzésre/szepszisre/enkefalitiszre jellemző jelek és tünetek felsorolását, és ezt a kártyát mindig magánál kell hordania.
Ha a következő tünetek bármelyikét észleli, azonnal tájékoztassa kezelőorvosát:
- fejfájás hányingerrel vagy hányással;
- fejfájás és láz;
- fejfájás nyak- vagy hátmerevséggel;
- láz;
- láz és bőrkiütés;
- zavartság;
- izomfájdalmak, amelyekhez influenzaszerű tünetek társulnak;
- fényérzékenység.

A meningokokkusz-fertőzés kezelése utazás során

Ha olyan helyre utazik, ahol nem tudja kezelőorvosával felvenni a kapcsolatot, vagy átmenetileg nem tud orvosi kezeléshez jutni, kezelőorvosa felírhat Önnek egy antibiotikumot a Neisseria meningitidis ellen, hogy magával vigye. Ha a fent ismertetett tünetek bármelyikét tapasztalja, az előírásnak megfelelően antibiotikum-kúrát kell tartania. Ne feledje, hogy a lehető leghamarabb orvoshoz kell fordulnia, még akkor is, ha az antibiotikumok beszedése után jobban érzi magát!

Fertőzések
Az Ultomiris alkalmazásának megkezdése előtt tájékoztassa kezelőorvosát, ha bármilyen fertőzése van.

Infúzióval kapcsolatos reakciók
Az Ultomiris beadásakor infúzióval (cseppinfúzióval) szembeni reakciókat (infúziós reakciót) tapasztalhat, például fejfájást, derékfájdalmat és infúzióval összefüggő fájdalmat. Egyes betegeknél jelentkezhet allergiás vagy túlérzékenységi reakció (beleértve a nehézlégzést vagy szédülést okozó, súlyos allergiás reakciót, az anafilaxiát is).

Gyermekek és serdülők
A 18 évesnél fiatalabb betegeket Haemophylus influenzae és pneumococcus baktériumok okozta fertőzések elleni védőoltásban kell részesíteni.

Idősek
Nincs szükség speciális óvintézkedésre a 65 éves és idősebb betegek kezelése során, bár az Ultomiris- szel PNH-ban, aHUS-ban vagy NMOSD-ben szenvedő idős betegekkel kapcsolatban korlátozottan állnak rendelkezésre klinikai vizsgálati tapasztalatok.

Egyéb gyógyszerek és az Ultomiris
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Terhesség, szoptatás és termékenység

Fogamzóképes korban lévő nők

A gyógyszernek a születendő gyermekre gyakorolt hatása nem ismert. Ezért azoknál a nőknél, akiknél fennáll a teherbe esés lehetősége, fogamzásgátlást kell alkalmazni a kezelés alatt, valamint a kezelés után legalább 8 hónapon át.

Terhesség és szoptatás

Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével. Az Ultomiris alkalmazása nem ajánlott terhesség alatt, valamint fogamzásgátlást nem alkalmazó fogamzóképes korú nők esetében.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A gyógyszer nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességeket.

Az Ultomiris nátriumot tartalmaz
A 9 mg/ml (0,9%) koncentrációjú nátrium-klorid-oldattal hígított gyógyszer 0,18 g nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz a maximális adagot jelentő 72 ml-ben. Ez megfelel a felnőtteknek ajánlott maximális napi nátriumbevitel 9,1%-ának.
Ezt figyelembe kell vennie, ha azt tanácsolták Önnek, hogy tartson alacsony sótartalmú étrendet.


3. Hogyan kell alkalmazni az Ultomiris-t?

Kezelőorvosa legalább 2 héttel az Ultomiris-kezelés megkezdése előtt meningokokkusz fertőzés elleni védőoltást fog Önnek adni, amennyiben előzőleg nem kapott ilyet, vagy a már korábbi védőoltásának a hatása elmúlt. Ha Ön nem kaphatja meg a védőoltást legalább 2 héttel az Ultomiris-kezelés megkezdése előtt, a kezelőorvosa a fertőzés kockázatának csökkentése érdekében antibiotikumokat rendel a védőoltás beadását követő 2 héten át.
Kezelőorvosa (amennyiben erre eddig nem került sor) a 18 évnél fiatalabb gyermekének védőoltást fog adni a Haemophylus influenzae és pneumococcus baktériumok okozta fertőzések ellen a különböző korcsoportokra vonatkozó országos védőoltási ajánlásoknak megfelelően.

A helyes használatra vonatkozó utasítások
A Ultomiris adagját kezelőorvosa fogja kiszámítani az Ön testsúlyától függően, az 1. táblázatban foglaltak szerint. Az első adag az úgynevezett telítő adag. A telítő adag beadását követő két hét elteltével Ön fenntartó Ultomiris adagot kap, amit a 20 kg fölötti testtömegű betegeknél 8 hetente, a 20 kg-nál alacsonyabb testtömegű betegeknél pedig 4 hetente megismételnek.

Ha Ön korábban szubkután Ultomiris-t kapott (amit egy testre helyezhető injektorral adtak be a bőre alá), akkor nincs szükség a telítő adagra. Az Ultomiris intravénás fenntartó adagját 1 héttel a szubkután formulációjú Ultomiris utolsó adagja után kell beadni.

Ha Önt korábban egy másik PNH, aHUS, gMG vagy NMOSD elleni gyógyszerrel, az ekulizumabbal kezelték, két héttel az utolsó ekulizumab infúzió után kell megkapnia a telítő adagot.





Az Ultomiris-t infúzióban (cseppinfúzióban) adják be egy vénába. Az infúzió beadása körülbelül 45 percet vesz igénybe.

Ha az előírtnál több Ultomiris-t kapott
Ha azt gyanítja, hogy véletlenül az előírtnál nagyobb Ultomiris adagot kapott, kérjen tanácsot kezelőorvosától.

Ha elmulasztja az Ultomiris beadásának időpontját
Ha elfelejt elmenni a kezelésre, kérjük, haladéktalanul kérjen tanácsot kezelőorvosától, és olvassa el a "Ha idő előtt abbahagyja az Ultomiris alkalmazását" című alábbi pontot.

Ha idő előtt abbahagyja az Ultomiris alkalmazását a PNH kezelésére
Az Ultomiris-kezelés megszakítása vagy abbahagyása a PNH tüneteinek súlyosabb formában történő visszatérését eredményezheti. Kezelőorvosa meg fogja Önnel beszélni a lehetséges mellékhatásokat, és elmagyarázza a kockázatokat. Kezelőorvosa gondosan figyelemmel kíséri az Ön állapotát legalább 16 héten keresztül.

Az Ultomiris-kezelés leállításának kockázatai közé tartozik a vörösvértestek fokozott pusztulása, ami a következőket okozhatja:
- a vörösvértest-pusztulás egyik laboratóriumi markerének, a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének emelkedése,
- a vörösvértestszám jelentős mértékű esése (vérszegénység),
- sötét színű vizelet,
- fáradtság,
- hasi fájdalom,
- légszomj,
- nyelési nehézség,
- erektilis diszfunkció (impotencia)
- zavartság vagy az éberségben bekövetkező változás,
- mellkasi fájdalom vagy mellkasi szorító érzés (angina),
- a szérum kreatininszint megemelkedése (veseprobléma) vagy
- vérrögképződés (trombózis).

Ha a fenti tünetek közül bármelyik jelentkezik Önnél, forduljon kezelőorvosához.

Ha idő előtt abbahagyja az Ultomiris alkalmazását az aHUS kezelésére
Az Ultomiris-kezelés megszakítása vagy abbahagyása az aHUS tüneteinek visszatérését eredményezheti. Kezelőorvosa meg fogja Önnel beszélni a lehetséges mellékhatásokat, és elmagyarázza a kockázatokat. Kezelőorvosa gondosan figyelemmel kívánja majd kísérni az Ön állapotát.

Az Ultomiris-kezelés leállításának kockázatai közé tartozik a kisebb erek fokozott mértékű károsodása, ami a következőket okozhatja:
- a vérlemezkék számának jelentős mértékű csökkenése (trombocitopénia),
- a vörösvértestek pusztulásának jelentős fokozódása,
- a vörösvértest-pusztulás egyik laboratóriumi markerének, a laktát-dehidrogenáz (LDH) szintjének emelkedése,
- csökkent vizeletürítés (veseproblémák),
- az Ön szérum kreatininszintjének emelkedése (veseproblémák),
- zavartság vagy az éberségben bekövetkező változás,
- látászavar,
- mellkasi fájdalom vagy mellkasi szorító érzés (angina),
- légszomj,
- hasi fájdalom, hasmenés vagy
- vérrögképződés (trombózis).

Ha a fenti tünetek bármelyike jelentkezik Önnél, forduljon kezelőorvosához.

Ha abbahagyja az Ultomiris alkalmazását a gMG kezelésére
Az Ultomiris-kezelés megszakítása vagy abbahagyása a gMG tüneteinek visszatérését eredményezheti. Beszéljen kezelőorvosával, mielőtt abbahagyja az Ultomiris alkalmazását. Kezelőorvosa meg fogja Önnel beszélni a lehetséges mellékhatásokat, és elmagyarázza a kockázatokat. Kezelőorvosa gondosan figyelemmel kívánja majd kísérni az Ön állapotát.

Ha abbahagyja az Ultomiris alkalmazását az NMOSD kezelésére
Az Ultomiris-kezelés megszakítása vagy abbahagyása az NMOSD rosszabbodását és visszaesést idézhet elő. Kérjük, az Ultomiris abbahagyása előtt beszéljen kezelőorvosával. Kezelőorvosa meg fogja Önnel beszélni a lehetséges mellékhatásokat és a kockázatokat. Kezelőorvosa szorosan ellenőrizni kívánja majd az Ön állapotát.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Kezelőorvosa a kezelés előtt meg fogja Önnel beszélni a lehetséges mellékhatásokat, valamint elmagyarázza az Ultomiris alkalmazásának kockázatait és előnyeit.

A legsúlyosabb mellékhatás a meningokokkusz fertőzés, ideértve a meningokokkusz szepszist és a meningokokkusz enkefalitiszt.
Ha a meningokokkusz fertőzés bármely tünetét tapasztalja (lásd 2. pont: A meningokokkusz fertőzés tünetei), azonnal értesítse kezelőorvosát.

Ha nem biztos benne, mit jelentenek az alábbi mellékhatások, kérje meg kezelőorvosát, hogy magyarázza el Önnek.

Nagyon gyakori (10 beteg közül több mint 1 beteget érinthet):
- fejfájás,
- hasmenés,
- felső légúti fertőzés,
- közönséges nátha (nazofaringitisz).

Gyakori (10 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet):
- szédülés,
- hányás, hasi fájdalom, hányinger, gyomorpanaszok étkezés után (diszpepszia),
- csalánkiütés, bőrviszketés (pruritusz), kiütés,
- ízületi fájdalom (artralgia), hátfájás, izomfájdalom (mialgia) és izomgörcsök,
- láz (pirexia), influenzaszerű tünetek, hidegrázás, fáradtságérzés (levertség, gyengeség),
- infúzióval kapcsolatos reakció,
- húgyúti fertőzés.

Nem gyakori (100 beteg közül legfeljebb 1 beteget érinthet):
- meningokokkusz fertőzés,
- nehézlégzést vagy szédülést okozó súlyos allergiás reakció (anafilaxiás reakció), túlérzékenység,
- gonokokkusz-fertőzés.

Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát, gyógyszerészét vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül: Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest, Magyarország, honlap: https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell az Ultomiris-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne alkalmazza ezt a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.
Hűtőszekrényben (2 °C-8 °C) tárolandó.
Nem fagyasztható!

A fénytől való védelem érdekében az eredeti csomagolásban tárolandó.

A 9 mg/ml (0,9%-os) koncentrációjú nátrium-klorid-oldattal végzett hígítás után a gyógyszert azonnal, ha hűtve tárolták, akkor 24 órán belül, ha pedig szobahőmérsékleten, akkor 4 órán belül fel kell használni.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz az Ultomiris?

- A készítmény hatóanyaga a ravulizumab. Az oldat injekciós üvegenként 300 mg ravulizumabot tartalmaz.
- Egyéb összetevők: dibázikus nátrium-foszfát-heptahidrát, monobázikus
nátrium-foszfát-monohidrát, poliszorbát 80, arginin, szacharóz, injekcióhoz való víz

Ez a gyógyszer nátriumot tartalmaz (lásd 2. pont: "Az Ultomiris nátriumot tartalmaz").

Milyen az Ultomiris külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
Az Ultomiris oldatos infúzióhoz való koncentrátum formájában kerül forgalomba (3 ml-es injekciós üvegben - 1 db injekciós üveget tartalmazó kiszerelés).
Az Ultomiris áttetsző, tiszta vagy kissé sárgás színű, szemcsés anyagoktól gyakorlatilag mentes oldat.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 07. 19.