RAVICTI 1,1 g/ml belsőleges folyadék

1. Milyen típusú gyógyszer a RAVICTI és milyen betegségek esetén alkalmazható?

A RAVICTI hatóanyaga a glicerin-fenilbutirát, amely hat ismert karbamidciklus zavar (urea cycle disorder, UCD) kezelésére használható felnőtteknél és gyermekeknél. Az UCD-k közé tartozik az egyes májenzimek, pl. karbamoil-foszfát-szintetáz I (CPS), ornitin-karbamoil-transzferáz (OTC), argininoszukcinát-szintetáz (ASS), argininoszukcinát-liáz (ASL), argináz I (ARG) hiánya és az ornitin-transzlokáz hiánya miatt kialakuló hiperammonémia-hiperornitinémia-homocitrullinémia (HHH) szindróma.

A RAVICTI-t csökkent fehérjebevitelt biztosító étrend mellett, bizonyos esetekben étrend-kiegészítők, például esszenciális aminosavak (aganin, citrullin, fehérjementes kalória-kiegészítők) egyidejű szedésével kell alkalmazni.

A karbamidciklus zavarai
- A karbamidciklus zavarai esetén a szervezet nem tudja eltávolítani a nitrogént az elfogyasztott fehérjékből.
- A szervezet a fehérjékben lévő fölösleges nitrogént rendszerint az ammóniának nevezett melléktermékké alakítja át. Ezt követően a máj eltávolítja az ammóniát a szervezetből a karbamidciklusnak nevezett cikluson keresztül.
- A karbamidciklus zavarai esetén a szervezet nem képes elegendő májenzimet termelni a fölösleges nitrogén eltávolításához.
- Emiatt az ammónia felhalmozódik a szervezetben. Ha az ammónia nem kerül eltávolításra a szervezetből, károsíthatja az agyat, és a tudatállapot romlását vagy kómát idézhet elő.
- A karbamidciklus zavarai ritkán fordulnak elő.

Hogyan fejti ki a hatását a RAVICTI?
A RAVICTI segít a szervezetnek eltávolítani a fölösleges nitrogént. Ez csökkenti a szervezetben lévő ammónia mennyiségét.


2. Tudnivalók a RAVICTI alkalmazása előtt

Ne szedje a RAVICTI-t
- ha allergiás a glicerin-fenilbutirátra;
- ha heveny hyperammonaemiában (a vérében mért magas ammóniaszint) szenved, ami miatt sokkal gyorsabb beavatkozásra van szükség (ld. Figyelmeztetések és óvintézkedések szakasz).

Ha bizonytalan abban, hogy a fent felsoroltak közül valamelyik állapot vonatkozik-e Önre, beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével mielőtt RAVICTI-t szedne.

Figyelmeztetések és óvintézkedések
A RAVICTI szedése előtt beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével:
- ha vese- vagy májbántalmai vannak - mert a RAVICTI a veséjén és máján keresztül távozik szervezetéből;
- ha hasnyálmirigy-, gyomor- vagy bélbántalmai vannak - mert ezek a szervek felelősek a RAVICTI szervezetébe történő felszívódásáért.

Ha a fent felsoroltak közül valamelyik állapot Önre vonatkozik (vagy ha bizonytalan ezt illetően), beszéljen kezelőorvosával vagy gyógyszerészével mielőtt RAVICTI-t szedne.

Néhány esetben, mint például fertőzéskor vagy műtét után, az ammónia mennyisége az ezzel a gyógyszerrel végzett kezelés ellenére nőhet és károsíthatja az agyat (hiperammonémiás enkefalopatia).

Más esetekben a vérben lévő ammónia mennyisége gyorsan megnőhet. Ebben az esetben a RAVICTI nem akadályozza meg, hogy a vérében lévő ammónia szintje veszélyesen megnőjön. A magas ammóniaszint hányingerhez, hányáshoz vagy zavartsághoz vezethet.

Ha ezen tünetek bármelyikét észleli, késedelem nélkül tájékoztassa a kezelőorvosát vagy menjen el a kórházba.

Ahhoz, hogy az orvosa meg tudja határozni az Ön számára a megfelelő adagot, laboratóriumi vizsgálatokra lesz szükség.

Egyéb gyógyszerek és a RAVICTI
Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét a jelenleg vagy nemrégiben szedett, valamint szedni tervezett egyéb gyógyszereiről.

Különösen fontos, hogy tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét, ha az alábbi gyógyszerek bármelyikét szedi, mivel ezek hatása csökkenhet, ha RAVICTI-val egyidejűleg szedi őket. Ha ezeket a gyógyszereket szedi, rendszeresen vérvizsgálatot kell végeztetnie:
- midazolám és barbiturátok - nyugtatók, alvászavarra vagy epilepsziára alkalmazott szerek;
- fogamzásgátlók.

Arról is feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát, ha a következő gyógyszereket szedi, mivel ezek növelhetik az ammónia mennyiségét szervezetében vagy megváltoztathatják a RAVICTI hatását:
- kortikoszteroidok - a szervezet gyulladt területeinek kezelésére;
- valproát - epilepszia elleni gyógyszer;
- haloperidol - bizonyos mentális állapotot érintő problémák kezelésére;
- probenecid - a vér magas húgysavszintjének kezelésére, ami köszvényt okozhat (hiperurikémia);
- lipázgátlók (például orlistat) - elhízás kezelésére;
- lipáz, a hasnyálmirigyműködést pótló kezelések része.

Ha a fent felsoroltak közül valamelyik állapot Önre vonatkozik (vagy ha bizonytalan ezt illetően), beszéljen kezelőorvosával mielőtt RAVICTI-t szedne.

Terhesség, fogamzásgátlás és szoptatás
- Ha Ön terhes, a RAVICTI alkalmazása előtt beszéljen a kezelőorvosával. Ha a RAVICTI szedése közben teherbe esik, beszéljen a kezelőorvosával. A RAVICTI nem alkalmazható terhesség alatt, mivel a készítmény magzatkárosító hatása nem zárható ki.
- Ha Ön fogamzóképes nő, a RAVICTI-val végzett kezelés alatt hatékony fogamzásgátló módszert kell használnia. Beszélje meg a kezelőorvosával, melyik az Önnek legmegfelelőbb fogamzásgátló módszer.
- Ha Ön szoptatni szándékozik, a RAVICTI szedését meg kell beszélnie az orvosával. El kell dönteni, hogy Ön szoptat-e vagy abbahagyja a RAVICTI szedését, figyelembe véve a kezelés előnyeit az Ön számára és a szoptatás előnyeit a csecsemő számára. Ennek az az oka, hogy a RAVICTI átjuthat az anyatejbe, és az újszülött / csecsemő károsodása nem zárható ki.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre
A RAVICTI nagymértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez és gépek kezeléséhez szükséges képességeket. Azonban, ha Ön RAVICTI-t szed, szédülhet, illetve fájhat a feje. Ne vezessen, illetve ne kezeljen gépeket, ha ezeket a mellékhatásokat észleli.


3. Hogyan kell szedni a RAVICTI-t?

A gyógyszert mindig a kezelőorvosa által elmondottaknak megfelelően szedje. Amennyiben nem biztos az adagolást illetően, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.

A RAVICTI-val végzett kezelés közben speciális, alacsony fehérjetartalmú étrendet kell követnie.
- Az étrendet az orvosa és a dietetikusa fogja megtervezni Önnek.
- Az előírt étrendet gondosan be kell tartania.
- Lehet, hogy kiegészítő aminosavkészítményeket is szednie kell.
- A kezelésre és a diétára vélhetőleg egész életében szüksége lesz, kivéve, ha sikeres májátültetésen esik át.

Mennyit kell bevenni
A kezelőorvosa meg fogja Önnek megmondani, hogy mennyit kell a RAVICTI-ból bevennie minden nap.
- Napi adag az Ön magasságától és testsúlyától, az étrendjében szereplő fehérjék mennyiségétől és a teljes karbamidciklus zavar állapotától függ.
- A kezelőorvosa kisebb adagot írhat fel Önnek, ha vese- vagy májproblémái vannak.
- Rendszeresen vérvizsgálatokra kell mennie, hogy a kezelőorvosa megállapíthassa a helyes adagot az Ön számára.
- A kezelőorvosa úgy dönthet, hogy Önnek naponta 3 alkalommal kell bevennie a RAVICTI-t. Kisgyermekeknél ez napi 4-6 alkalom is lehet. Az egyes adagok között legalább 3 órának kell eltelnie.

A gyógyszerszedésre vonatkozó útmutatások:
Kezelőorvosa el fogja Önnek mondani, hogyan kell bevennie a RAVICTI belsőleges folyadékot. Az alábbiak szerint vehető be:
- szájon át,
- csövön át, amely hasán keresztül a gyomrába vezet - ennek a neve "gasztrosztóma",
- csövön át, amely orrán keresztül a gyomrába vezet - ennek neve nazogasztrosztóma.

A RAVICTI-t szájon át kell szednie, kivéve, ha az orvosa másképp rendeli.

A RAVICTI és az étkezések
A RAVICTI-t étkezés közben vagy közvetlenül étkezés után vegye be. A kisgyermekeknek az etetés közben vagy közvetlenül azután kell beadni a gyógyszert.

Az adag kimérése
- Az adagot szájfecskendővel mérje ki.
- A helyes RAVICTI mennyiség bevételéhez a RAVICTI palackra és szájfecskendőre van szüksége.








Ha az előírtnál több RAVICTI-t vett be
Amennyiben a gyógyszerből az előírtnál többet vett be, azonnal beszéljen egy orvossal.

Ha következő jelek valamelyikét észleli, beszéljen kezelőorvosával vagy keressen fel egy kórházat, mivel ezek a jelek a túladagolás vagy a magas ammóniaszint jelei lehetnek:
- álmosság, fáradtság, szórakozottság vagy néha zavartság;
- fejfájás;
- az ízérzés megváltozása;
- hallásproblémák;
- tájékozódási zavar;
- memóriazavar;
- meglévő ideggyógyászati betegségek súlyosbodhatnak.

Ha elfelejtette bevenni a RAVICTI-t
Ha elfelejtett bevenni egy adagot, vegye be, mihelyt eszébe jut. Azonban, felnőttek esetén, ha a következő adag bevételéig kevesebb, mint 2 óra van, hagyja azt ki, és a következő adagot a megszokott időben vegye be.
Gyermekek esetében: ha a következő adag bevételéig kevesebb, mint 30 perc van, hagyja azt ki, és a következő adagot a megszokott időben vegye be.
- Ne vegyen be kétszeres adagot a kihagyott adag pótlására.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét.

Ha idő előtt abbahagyja a RAVICTI szedését
A gyógyszer szedését és a speciális alacsony fehérjetartalmú étrendet egész életében folytatnia kell. Ne hagyja abba a RAVICTI szedését anélkül, hogy előbb kezelőorvosával beszélne.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Tájékoztassa kezelőorvosát, ha az alábbi mellékhatások bármelyikét észleli. A gyógyszer szedése során az alábbi mellékhetások fordulhatnak elő:

Gyakori: 10-ből legfeljebb 1 beteget érinthet
- haspuffadás vagy hasi fájdalom, székrekedés, hasmenés, gyomorégés, felfúvódás, hányás, hányinger, fájdalom a szájban, öklendezés
- a kezek és a lábfejek dagadása, fáradtság
- szédülés, fejfájás vagy remegés
- étvágycsökkenés vagy -növekedés
- bizonyos ételektől való undor
- vérzés menstruációs időszakok között
- akne, kellemetlen bőrszag
- a laboratóriumi vizsgálatok eredményei emelkedett májenzimszintet, a vér sóháztartásának felborulását, bizonyos fajta fehérvérsejtek (limfociták) alacsony számát vagy alacsony D- vitaminszintet mutatnak.

Nem gyakori: 100-ból legfeljebb 1 beteget érinthet
- szájszárazságböfögés, hasfájás vagy hasi diszkomfort érzés, a széklet megváltozik, például olajos lesz, sürgős székelési ingere van, fájdalmas székletürítés, száj- vagy ajak gyulladása
- éhségérzet, magasabb testhőmérséklet
- hőhullámok
- epehólyag fájdalom
- húgyhólyag fájdalom
- hátfájás, ízületi duzzanat, izomgörcsök, kéz- és lábfájás, talpi bőnye gyulladás
- a bél vírusos fertőzése
- bizsergő érzés vagy zsibbadás, nyugtalanság, álmosság, alúszékonyság, beszédzavarok, zavarodottság, lehangoltság, ízlelési zavar
- kimaradt vagy szabálytalan menstruáció
- rekedt hang, orrvérzés, orrdugulás, torokgyulladás vagy torokfájás
- hajhullás, a szokásosnál erősebb izzadás, viszkető kiütés
- szabálytalan szívverés
- csökkent pajzsmirigy-működés
- súlycsökkenés vagy súlygyarapodás
- a vizsgálatok magasabb vagy alacsonyabb káliumszintet mutatnak ki a vérben
- a vizsgálatok emelkedett triglicerinszintet, alacsony sűrűségű lipoproteint vagy fehérvérsejtszámot mutatnak ki a vérben
- az EKG-vizsgálat (elektrokardiogram) eredménye kóros
- a vizsgálat hosszabb protrombinidőt mutat
- a vizsgálatok alacsony albuminszintet mutatnak ki a vérben.

Mellékhatások 2 hónaposnál fiatalabb gyermekeknél
A következő mellékhatásokat egy klinikai vizsgálatban figyelték meg, amelybe 16, kéthónaposnál fiatalabb gyermeket vontak be:
- hasmenés, székrekedés, bélgáz képződés, a gyomortartalom visszafolyása, táplálási nehézség
- bőrkiütés
- a vörösvértestek csökkent száma
- a vérlemezkék emelkedett száma (növelheti a vérrögképződés valószínűségét)
- emelkedett májenzimszintek.

Mellékhatások 2 hónapnál idősebb 2 évnél fiatalabb gyermekeknél
- hasmenés, székrekedés
- ekcéma, körömbarázdák kialakulása, bőrkiütés.

Mellékhatások bejelentése
Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa kezelőorvosát vagy gyógyszerészét. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti a https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/ weboldalon.
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell a RAVICTI-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon és a palack címkéjén feltüntetett lejárati idő (EXP) után ne szedje a RAVICTI-t. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Ez a gyógyszer nem igényel különleges tárolást. A palack kinyitása után a gyógyszert 14 napon belül el kell használnia. A palackot akkor is el kell dobni, ha az nem üres.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. Kérdezze meg gyógyszerészét, hogy mit tegyen a már nem használt gyógyszereivel. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz a RAVICTI?
- A készítmény hatóanyaga a glicerin-fenilbutirát.
- 1,1 g glicerin-fenilbutirátot tartalmaz milliliter. Ez 1,1 g/ml sűrűségnek felel meg.
- A gyógyszernek nincsenek egyéb összetevői.

Milyen a RAVICTI külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
A folyadék egy 25 ml-es átlátszó palackban található, ami műanyag, gyermekbiztos kupakkal van lezárva. A RAVICTI helyes adagolásának biztosítása érdekében a gyógyszertárból az adagnak megfelelő méretű és a fecskendőbetéttel kompatibilis CE-jelölésű szájfecskendők szerzendők be.

Kérdezze meg kezelőorvosát vagy gyógyszerészét, hogy milyen típusú fecskendőt kell beszereznie a felírt adag mennyisége alapján.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2022. 10. 20.