ONPATTRO 2 mg/ml koncentrátum oldatos infúzióhoz

1. Milyen típusú gyógyszer az Onpattro és milyen betegségek esetén alkalmazható?

Az Onpattro hatóanyaga a patizirán.

Az Onpattro olyan gyógyszer, amely egy családon belül öröklődő betegséget, az örökletes (herediter), transztiretin által közvetített amiloidózist (hATTR amiloidózis) kezeli.

A hATTR amiloidózist a szervezetben található transztiretin (TTR) fehérjével kapcsolatos problémák okozzák.
- Ezt a fehérjét elsősorban a máj állítja elő, és A-vitamint és egyéb anyagokat szállít a szervezetben.
- Az ebben a betegségben szenvedőknél az abnormális alakú TTR-fehérjék felhalmozódnak, és az "amiloid"-nak nevezett lerakódáshoz vezetnek.
- Az amiloid az idegek, szív és a szervezet egyéb helyei köré épülhet, megakadályozva ezzel ezek normális működését. Ez okozza a betegség tüneteit.

Az Onpattro a máj által termelt TTR-fehérje mennyiségének csökkentésével fejti ki a hatását.
- Ez azt jelenti, hogy a vér kevesebb olyan TTR fehérjét tartalmaz, amelyek amiloidot tudnak képezni.
- Ez segíthet a betegség tüneteinek csökkentésében. Az Onpattro kizárólag felnőtteknél alkalmazható.


2. Tudnivalók az Onpattro alkalmazása előtt

Ne alkalmazza az Onpattro-t

- Ha valaha súlyos allergiás reakció fejlődött ki Önben a patiziránra vagy a gyógyszer (6. pontban felsorolt) egyéb összetevőire. Ha nem biztos ebben, az Onpattro alkalmazása előtt beszéljen kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel.

Figyelmeztetések és óvintézkedések

Infúzióval kapcsolatos reakciók

Az Onpattro-t cseppenként adják be egy vénába (intravénás infúzió). Az Onpattro-val végzett kezelés során az infúzióval kapcsolatos reakciók fordulhatnak elő. Minden infúzió beadása előtt olyan gyógyszereket kap majd, amelyek csökkentik az infúzióval kapcsolatos reakciók kialakulásának esélyét (lásd 3. pont "Az Onpattro-val végzett kezelés során adott gyógyszerek")

Azonnal tájékoztassa orvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha az infúzióval kapcsolatos reakció bármely jele jelentkezik Önnél. Ezeket a jeleket a 4. pont elején soroljuk fel.

Ha infúzióval kapcsolatos reakciója van, orvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember lassíthatja az infúzió beadási sebességét vagy leállíthatja azt, és előfordulhat, hogy a tünetek kezeléséhez szükség lehet más gyógyszerek szedésére. Amikor ezek a reakciók megszűnnek vagy javulnak, orvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember dönthet úgy, hogy újraindítja az infúzió adását.

A-vitamin hiány

Az Onpattro-kezelés csökkenti az A-vitamin szintjét a vérében. Orvosa folyamatosan mérni fogja az A-vitamin szintjét. Amennyiben az A-vitamin szintje alacsony, az orvosa mindaddig várni fog az Onpattro-kezelés megkezdésével, amíg Önnél az A-vitamin-szint vissza nem áll a normál szintre, és amíg meg nem szűnt minden olyan tünet, amely összefüggésben állhat az A-vitamin-hiánnyal. Az A- vitamin hiány tünetei az alábbiak lehetnek:
- Csökkent szürkületi látás, száraz szemek, látásromlás, homályos látás

Amennyiben látás- vagy egyéb szemproblémája van az Onpattro alkalmazása közben, konzultáljon kezelőorvosával. Ha szükséges, kezelőorvosa beutalja egy szemész szakorvoshoz vizsgálatra.

Kezelőorvosa meg fogja kérni, hogy szedjen A-vitamin pótló készítményeket az Onpattro-kezelés alatt.

A túl magas és a túl alacsony A-vitamin szint egyaránt károsíthatja a magzat fejlődését. Ezért a fogamzóképes korú nők nem lehetnek terhesek az Onpattro-kezelés megkezdésekor, és hatékony fogamzásgátlást kell alkalmazniuk (lásd alább a "Terhesség, szoptatás és fogamzásgátlás" részt).

Tájékoztassa kezelőorvosát, amennyiben terhességet tervez. Az orvosa tájékoztatni fogja arról, hogy mielőtt teherbe esik, abba kell hagynia az Onpattro alkalmazását, és gondoskodik arról, hogy az A- vitamin szintje visszaálljon a normális szintre.

Tájékoztassa kezelőorvosát, amennyiben nem tervezett terhessége van. Az orvosa leállíthatja az Onpattro-kezelést. A terhesség első 3 hónapja alatt kezelőorvosa kérheti, hogy hagyja abba az A-vitamin pótlást. A terhesség utolsó 6 hónapja alatt, amennyiben a vér A-vitamin szintje még nem normalizálódott, visszatérhet az A-vitamin pótláshoz, mivel a terhesség utolsó 3 hónapja alatt emelkedett az A-vitamin hiány kockázata.

Gyermekek és serdülők

Az Onpattro alkalmazása nem javasolt 18 évesnél fiatalabb gyermekeknél és serdülőknél.

Egyéb gyógyszerek és az Onpattro

Feltétlenül tájékoztassa kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert a jelenleg vagy nemrégiben alkalmazott, valamint alkalmazni tervezett egyéb gyógyszereiről. Fontos, hogy elmondja kezelőorvosának vagy a gondozását végző egészségügyi szakembernek, ha az alábbi gyógyszerek valamelyikét szedi, mivel szükség lehet arra, hogy kezelőorvosa módosítsa az adagolást:
- Bupropion, a depresszió kezelésére, valamint a dohányzásról való leszokás segítésére szolgáló gyógyszer.
- Efavirenz, a HIV-fertőzés és az AIDS kezelésére szolgáló gyógyszer.

Terhesség, szoptatás és fogamzásgátlás

Ha Ön terhes vagy szoptat, illetve ha fennáll Önnél a terhesség lehetősége vagy gyermeket szeretne, a gyógyszer alkalmazásának megkezdése előtt beszéljen kezelőorvosával.

Fogamzóképes korban lévő nők

Az Onpattro csökkenti a vér A-vitamin szintjét, ami szükséges a magzat normál fejlődéséhez. Amennyiben Ön fogamzóképes korban lévő nő, használjon hatásos fogamzásgátlást az Onpattro- kezelés alatt. Konzultáljon a kezelőorvosával vagy a gondozását végző egészségügyi szakemberrel a megfelelő fogamzásgátlási módszerekről. Az Onpattro-kezelés megkezdése előtt a terhesség lehetőségét ki kell zárni.

Terhesség

Ne alkalmazza az Onpattro-t ha terhes, kivéve ha a kezelőorvosa ezt javasolja. Ha Ön fogamzóképes korú és Onpattro-t szeretne kapni, hatékony fogamzásgátlást kell alkalmaznia.

Szoptatás

Az Onpattro összetevői bejuthatnak az anyatejbe. Beszéljen kezelőorvosával az Onpattro-kezelés vagy a szoptatás felfüggesztéséről.

A készítmény hatásai a gépjárművezetéshez és a gépek kezeléséhez szükséges képességekre

Az Onpattro nem, vagy csak elhanyagolható mértékben befolyásolja a gépjárművezetéshez vagy a gépek kezeléséhez szükséges képességeket. Kezelőorvosa ismertetni fogja, hogy vajon az Ön betegsége lehetővé teszi- e a biztonságos gépjárművezetést vagy gépek kezelését.

Az Onpattro nátriumot tartalmaz

Ez a gyógyszer 3,99 milligramm (mg) nátriumot (a konyhasó fő összetevője) tartalmaz milliliterenként (ml), ami megfelel a nátrium ajánlott maximális napi bevitel 0,2%-ának felnőtteknél.


3. Hogyan kell alkalmazni az Onpattro-t?

Mennyi Onpattro-t adnak be?

- A kezelőorvosa számolja ki az Ön testtömege alapján, hogy mennyi Onpattro-t kell kapnia.
- Az Onpattro szokásos adagja 300 mikrogramm/ testtömeg-kilogramm (3 hetente egyszer adva).

Hogyan kell alkalmazni az Onpattro-t?

- Az Onpattro-t a kezelőorvos vagy a gondozását végző egészségügyi szakember adja be Önnek.
- Cseppenként adják be egy vénába (intravénás infúzió) általában több mint 80 percen keresztül.

Ha a kórházban nincsenek problémái az infúzióval, kezelőorvosa esetleg beszélhet Önnel arról, hogy egy egészségügyi szakember otthon is beadhatja Önnek az infúziót.

Az Onpattro kezelés során adott gyógyszerek

Körülbelül 60 perccel az egyes Onpattro-infúziók előtt olyan gyógyszereket kap majd, amelyek csökkentik az infúzióval kapcsolatos reakciók kialakulásának kockázatát (lásd 4. pont). Ezek antihisztaminokat, kortikoszteroidokat (gyulladáscsökkentő gyógyszerek) és fájdalomcsillapítókat tartalmaznak.

Mennyi ideig kell alkalmazni az Onpattro-t?

Kezelőorvosa el fogja mondani Önnek, hogy mennyi ideig kell kapnia az Onpattro-t. Ne hagyja abba az Onpattro kezelést, csak ha orvosa ezt mondja Önnek.

Ha az előírtnál több Onpattro-t alkalmaztak Önnél

Ezt a gyógyszert a kezelőorvosa vagy a gondozását végző egészségügyi szakember adja be Önnek. Abban a valószínűtlen esetben, ha az előírtnál több adagot kap (túladagolás esetén), a kezelőorvos vagy a gondozását végző egészségügyi szakember ellenőrzi Önnél a mellékhatásokat.

Ha elfelejtette alkalmazni az Onpattro-t

Ha elmulasztotta az Onpattro beadására meghatározott kezelést, kérdezze meg a kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, hogy mikor esedékes a következő adag beadása.

Ha bármilyen további kérdése van a gyógyszer alkalmazásával kapcsolatban, kérdezze meg kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert.


4. Lehetséges mellékhatások

Mint minden gyógyszer, így ez a gyógyszer is okozhat mellékhatásokat, amelyek azonban nem mindenkinél jelentkeznek.

Infúzióval kapcsolatos reakciók

Az infúzióval kapcsolatos reakciók nagyon gyakoriak (10 emberből több mint 1-et érinthetnek).

Azonnal tájékoztassa orvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha az infúzióval kapcsolatos alábbi reakciók bármely jele jelentkezik Önnél a kezelés során. Előfordulhat, hogy le kell lassítani az infúzió beadási sebességét vagy le kell állítani azt, és előfordulhat, hogy a tünetek kezeléséhez szüksége lehet más gyógyszerek szedésére.
- Gyomorfájdalom
- Hányinger
- Testszerte jelentkező fájdalom, például hátfájás, nyaki- vagy ízületi fájdalom
- Fejfájás
- Fáradtság érzése (kimerültség)
- Hidegrázás
- Szédülés
- Köhögés, légszomj vagy más légzési problémák
- Az arc vagy a bőr elvörösödése (kipirulás), meleg bőr, bőrkiütés vagy viszketés
- Kellemetlen érzés a mellkasban, vagy mellkasi fájdalom
- Gyors szívritmus
- Alacsony vagy magas vérnyomás; néhány beteg az infúzió beadása alatt elájult az alacsony vérnyomás miatt
- Az infúzió beadásának helyén vagy annak közelében kialakuló fájdalom, bőrpír, égő érzés vagy duzzanat
- Arcduzzadás
- Hangjának vagy hangszínének megváltozása (rekedtség)

Egyéb mellékhatások

Értesítse kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha bármelyiket is észleli a következő mellékhatások közül:

Nagyon gyakori: 10 betegből több mint 1 beteget érinthet
- Karok vagy lábak duzzanata (perifériás ödéma)

Gyakori: 10 betegből legfeljebb 1 beteget érinthet.
- Ízületi fájdalom (artralgia)
- Izomgörcsök
- Emésztési zavar (diszpepszia)
- Nehézlégzés (légszomj)
- Bőrpír (eritéma)
- Szédülés vagy ájulás (vertigo)
- Orrdugulás vagy orrfolyás (rinitisz)
- A légutak fertőzése vagy irritációja (szinuszitisz, bronhitisz)

Nem gyakori: 100 infúzióból 1 beadásánál jelentkezhet.
- A beadás helyén a gyógyszer kiszivároghat a környező szövetek közé, ami duzzanatot vagy vörösséget okozhat

Értesítse kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert, ha bármelyiket is észleli a fent felsorolt mellékhatások közül.

Mellékhatások bejelentése

Ha Önnél bármilyen mellékhatás jelentkezik, tájékoztassa erről kezelőorvosát vagy a gondozását végző egészségügyi szakembert. Ez a betegtájékoztatóban fel nem sorolt bármilyen lehetséges mellékhatásra is vonatkozik. A mellékhatásokat közvetlenül a hatóság részére is bejelentheti az alábbi elérhetőségek valamelyikén keresztül:
Nemzeti Népegészségügyi és Gyógyszerészeti Központ, Postafiók 450, H-1372 Budapest
honlap: www.ogyei.gov.hu
elektronikus bejelentő form: https://mellekhatas.ogyei.gov.hu/
e-mail: adr.box@nngyk.gov.hu
A mellékhatások bejelentésével Ön is hozzájárulhat ahhoz, hogy minél több információ álljon rendelkezésre a gyógyszer biztonságos alkalmazásával kapcsolatban.


5. Hogyan kell az Onpattro-t tárolni?

A gyógyszer gyermekektől elzárva tartandó!

A dobozon feltüntetett lejárati idő ("EXP") után ne alkalmazza a gyógyszert. A lejárati idő az adott hónap utolsó napjára vonatkozik.

Hűtőszekrényben (2 °C - 8 °C) tárolandó. Nem fagyasztható.

Ha nem áll rendelkezésre hűtési lehetőség, az Onpattro szobahőmérsékleten (legfeljebb 25 °C-on) tárolható legfeljebb 14 napig.

Semmilyen gyógyszert ne dobjon a szennyvízbe vagy a háztartási hulladékba. A már nem használt gyógyszereket az egészségügyi személyzet semmisíti meg. Ezek az intézkedések elősegítik a környezet védelmét.


6. A csomagolás tartalma és egyéb információk

Mit tartalmaz az Onpattro?
- A készítmény hatóanyaga a patizirán.
- 2 mg patiziránnal egyenértékű patizirán-nátriumot tartalmaz milliliterenként.
- 10 mg patiziránnal egyenértékű patizirán-nátriumot tartalmaz injekciós üvegenként.
- Egyéb összetevők a DLin-MC3-DMA ((6Z,9Z,28Z,31Z)-heptatriakonta-6,9,28,31-tetraén-19-il-4-(dimetilamino) butanoát), PEG₂₀₀₀-C-DMG (α-(3"-{(1,2-di(mirisztiloxi)proponoxi)karbonilamino}propil)-Ω-metoxi-polioxietilén), DSPC (1,2-disztearoil-sn-glicero-3-foszfokolin), koleszterin, dinátrium-hidrogén-foszfát heptahidrát, vízmentes kálium-dihidrogén-foszfát, nátrium-klorid és injekcióhoz való víz (lásd 2. pont, az "Onpattro nátriumot tartalmaz).

Milyen az Onpattro külleme és mit tartalmaz a csomagolás?
- Az Onpattro fehér vagy csaknem fehér színű, opálos, homogén koncentrátum oldatos infúzióhoz (steril koncentrátum).
- Az Onpattro kiszerelése: 1 darab injekciós üveget tartalmaz dobozonként.

A szöveg publikálásának dátuma az ema.europa.eu weboldalon: 2023. 06. 02.